全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
JAMA子刊：相比于药物TDF，药物TAF会增加暴露前预防使用者的心脏病风险
在一项新的研究中，来自美国南加州凯萨医疗机构的研究人员发现与替代制剂富马酸替诺福韦酯（tenofovir disoproxil fumarate, TDF）相比，在服用暴露前预防（pre-exposu
冷冻电镜+人工智能+虚拟筛选，加快药物发现速度，Deep Apple获5200万美元A轮融资
Spiros Liras 博士表示，希望Deep Apple不被贴上“又一个AI公司”的标签。在他看来，Deep Apple是应用理性的深度学习模型来回答药物发现中的问题。
Nature系列综述：大分子药物研发中的人工智能公司
AI在大分子药物发现中的应用正在迅速增加。然而，尽管这些AI工具的潜在价值已经在学术研究中得到了令人信服的证明，但到目前为止，它们的大规模部署仍然具有挑战性。
GLP-1类药物哪家强？我国学者全面分析显示，司美格鲁肽的降糖和减肥效果已被全面超越
这项网络Meta分析全面评估和比较了15种GLP-1R药物在2型糖尿病成人患者中的疗效和安全性，包括最新的Orforglipron、Retatrutide和CagriSema。
Br J Pharmacol：局部应用P2X2/P2X3嘌呤受体抑制剂可抑制药物的苦味和其他味觉
基于研究者对嘌呤受体P2X2/P2X3在味觉细胞到味觉神经纤维的信号传递中发挥重要作用的理解，研究者证明局部阻断P2X2/P2X3受体可以暂时抑制味觉，而不影响香气、涩味和刺痛感。
Nature重磅：AI模型发现全新抗生素类型，安全高效杀死超级耐药菌，还能加速抗衰老药物发现
发现一种新型抗生素类别是一个突破性成果，表明了人工智能和可解释的深度学习模型具有独特的加速药物发现的能力。这项研究公开了几个高性能模型，可以准确预测抗生素的活性和对人类细胞的毒性。
多种口服降糖药物治疗失败后的新选择——德谷胰岛素利拉鲁肽注射液
由于经济水平的提高和人口老龄化趋势的改变，我国成人糖尿病患病率已攀升至12.8%，与之对应的是我国糖尿病知晓率、治疗率、控制率仍处于较低水平。
口服富勒烯是一种使用安全、易于应用、具有临床前景的帕金森治疗候选药物
帕金森病(PD)是仅次于阿尔茨海默病的第二常见的神经退行性疾病，它是由黑质多巴胺能神经元变性导致纹状体多巴胺(DA)缺失引起的。越来越多的研究支持神经炎症在PD的进展中起主要作用。
赋能小批量药物开发及商业化 斯蒂瓦那托集团全新推出EZ-fill® Kit和实验室灌装服务
2月27日，全球领先的制药、生物技术和生命科学行业药物内包材和给药解决方案供应商斯蒂瓦那托集团（纽约证券交易所代码：STVN）宣布，依托自身一体化技术、经验及资源优势，集团成功打造了EZ-fill&r