Cell Stem Cell:开发出一种能阐明异常RNA剪接导致人类疾病发生的新技术
来自Weill Cornell医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种新技术,其或能揭示异常RNA剪接诱发人类疾病的分子机制,该技术能帮助科学家们记录单一细胞中的基因突变和基因活性模式。
Nature:一种新方法或有望帮助开发治疗人类罕见疾病的RNA疗法
来自韩国科学技术院等机构的科学家们通过研究利用反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides)有望治疗一种名为共济失调毛细血管扩张等罕见人类疾病。
Science:从结构上揭示布氏锥虫RNA编辑机制
作为美国波士顿大学的分子生物学家和夫妻,Ruslan Afasizhev和Inna Afasizheva已经合作了几十年。他们共同发表了数十篇关于单细胞致病寄生虫---布氏锥虫
奥博、礼来亚洲持续押注,RNA明星初创获2亿美元融资,继续推进临床研究
近日,美国 RNA 疗法公司 ADARx Pharmaceuticals 宣布完成超额认购的 2 亿美元 C 轮融资,本轮融资由贝恩资本生命科学和 TCGX 联合领投,新投资方包括
种子轮融资2600万美元,RNA编辑初创瞄准眼科遗传病,可一次靶向数千种突变
该公司并未透露技术细节,只是提到会采用设计出的新型 Cas 系统,并使用不同的 gRNA 指导 RNA 编辑。
Cancer Cell:新型单细胞RNA测序研究有望揭示人类胃腺癌的发病机制及潜在的治疗性靶点
来自德克萨斯大学MD安德森癌症中心等机构的科学家们通过研究深入理解了胃癌进展过程中肿瘤微环境的演变机制,本文的研究亮点包括揭示了多细胞群体和患者临床治疗结果之间的关联,并发现了一种潜在的新型治疗靶点。
Molecular Therapy: ISG20介导的靶向RNA氧化是治疗急性肾损伤的一种潜在策略
过量的ROS可诱导氧化应激,导致DNA、RNA、脂质和蛋白质的氧化损伤,最终导致细胞死亡。氧化应激是急性肾损伤(AKI)发生和发展的中心加重因素,使其成为可能的治疗靶点。
礼来参投,种子轮融资2600万美元,RNA编辑初创瞄准眼科遗传病,可一次注射靶向数千种突变
两位创始人表示,与其他 RNA 编辑公司相比,我们能够通过开发一种基因药物纠正多种突变,这种能力也帮助 Amber Bio 能够靶向多种难以治疗或者其他参与者无法开发治疗方法的疾病。
MIT校友联创,利用RNA靶向β细胞,从源头解决胰岛素依赖,管线预计3年内进入临床
在研究中,研究人员开发了两种 RNA 适配子(RNA aptamer),这是一类人工合成的单链寡核苷酸或者肽链,可与非核苷酸靶目标物质进行高亲和力、高特异性结合。