近几十年来首个新型病毒载体！来自人类自身的指环病毒，可安全高效用于体内基因治疗
Ring 公司开发一种基于乙型指环病毒（Betatorquevirus）属的新型病毒载体——Anellovector。
2024-04-06
高彩霞团队开发基于Cas12a和环状RNA的引导编辑器，可同时编辑多达4个基因
研究团队还进一步检测了CPE系统的脱靶效应，结果表明CPE具有优良的特异性，几乎没有检测到脱靶效应。
2024-01-11
Genome Biology：魏文胜团队实现长期、高效和精准的RNA碱基编辑
结合研究者在非人灵长类动物和人源化小鼠中的研究结果，LEAPER 2.0 为遗传性疾病治疗以及其他严重疾病的潜在临床应用提供了巨大的希望。
2023-10-30
Science：从结构上揭示RNA调节PRC2失活机制
每个人类细胞都有一套完全相同的基因。在我们的细胞深处，一个名为 PRC2 的分子机器在决定哪些细胞成为心脏细胞、哪些细胞成为脑细胞、哪些细胞成为肌肉细胞或皮肤细胞的过程中起着至关重要的作用。
2023-10-11
清华大学刘俊杰为基因编辑做减法，无需蛋白质的基于RNA核酶的新一代基因编辑工具
该研究阐明了HYER的DNA靶向切割机制，其与众所周知的RNA引导的CRISPR-Cas核酸酶相似，使用可重编程的单链RNA进行DNA识别，并通过水解来切割DNA。
2024-02-05
中国科学院的研究者们揭示了mRNA抗体组合在对抗正痘病毒和其他新兴病毒方面具有巨大潜力
本研究通过LNP-mRNA平台成功实现了正痘病毒抗体的生产，突出了定制mRNA抗体组合作为对抗正痘病毒和其他新兴病毒的通用策略的巨大潜力。
2024-04-15
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Developmental Cell:保守界面上的 PUF 合作相互作用决定了 RNA 结合情况和秀丽隐杆线虫的细胞命运
PUF 蛋白在人类健康和疾病中具有重要性，PUF 伙伴关系将很快成为了解人类 PUF 功能如何被调控和发生问题的中心。
2024-02-01
研究揭示APA调控宿主天然抗病毒免疫新机制
本研究中，课题组对APA加工过程中关键的加工蛋白进行筛选，发现核心3’末端加工因子CPSF6在病毒感染后蛋白表达显著降低，是病毒感染期间宿主细胞全局3’UTR缩短的重要原因。
2024-04-22