全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Nat Commun：不寻常的RNA结构或有望作为新型肌萎缩性侧索硬化症疗法的潜在靶点
来自哥伦比亚大学等机构的科学家们通过研究揭示了一种能导致ALS患者机体聚集体形成的可替换分子机制，同时还发现了不寻常形式的RNA或许在聚集体的堆积过程中扮演着关键角色。
2024-01-08
Developmental Cell:保守界面上的 PUF 合作相互作用决定了 RNA 结合情况和秀丽隐杆线虫的细胞命运
PUF 蛋白在人类健康和疾病中具有重要性，PUF 伙伴关系将很快成为了解人类 PUF 功能如何被调控和发生问题的中心。
2024-02-01
清华大学刘俊杰为基因编辑做减法，无需蛋白质的基于RNA核酶的新一代基因编辑工具
该研究阐明了HYER的DNA靶向切割机制，其与众所周知的RNA引导的CRISPR-Cas核酸酶相似，使用可重编程的单链RNA进行DNA识别，并通过水解来切割DNA。
2024-02-05
Nature子刊：何川团队开发超快速精准检测微量DNA与RNA中5-甲基胞嘧啶的新方法
随着UBS-seq的发表，将会进一步促进m5C的生物功能的研究，并和SAC-seq，BID-seq一起引领RNA表观转录组领域步入新的阶段。
2024-01-04
改写教科书，颠覆中心法则：这种抗病毒防御系统将RNA重写为新基因，产生强大的抗病毒免疫力
这项颠覆性研究表明，DRT2系统执行了一种前所未有的免疫防御机制，该机制涉及通过非编码RNA（ncRNA）的滚环逆转录来指导DNA的从头合成，并通过程序化模板跳跃产生串联的cDNA重复序列。
2024-05-30
RNA：科学家有望利用患者的活组织标本直接测定免疫细胞和癌细胞之间的相互作用
本文研究结果表明，对单一活组织检查进行原位测序或能用来检测可能参与免疫细胞-肿瘤细胞相互作用的特殊基因。
2024-05-27
Immunity | 邹强/叶幼琼/赵任/倪志宇发现乳酸调节RNA剪接促进CTLA-4在肿瘤浸润调节性T细胞中的表达
该研究证明了乳酸在肿瘤浸润的Treg细胞中触发RNA剪接介导的CTLA-4表达。
2024-03-04
《JAMA·神经病学》：全球首个阿尔茨海默病基因沉默疗法让患者出现获益趋势，在25个月里多种tau蛋白水平持续下降！
刚刚结束的2023年阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议上，渤健公司公开了旗下AD新药BIIB080的1b期临床试验长期扩展（LTE）阶段的数据[1]
2023-11-02