Blood:在首次真实世界研究中,CAR-T细胞疗法cilta-cel非常有效治疗复发或难治性多发性骨髓瘤
这项新的研究发现,四分之三接受cilta-cel输注的患者出现了细胞因子释放综合征(CRS),这是一种常见的CAR-T副作用,可能很严重,但只有5%的患者出现了3级或以上的副作用。
刘如谦兑现承诺:首款先导编辑疗法IND获批,将开展1/2期临床试验
这项1/2期临床试验,是一项跨国、首次人体试验,旨在评估先导编辑疗法(编号PM359)在成年人和儿童慢性肉芽肿病患者中的安全性、生物活性和初步疗效。
Nature:揭示肥胖-癌症之间的关联或有望帮助开发改善癌症免疫疗法疗效的新型策略
本研究揭示了肥胖相关的代谢及炎症信号如何促进肿瘤相关巨噬细胞表达PD-1,这一机制不仅损害了免疫系统对肿瘤的监控,增加了癌症风险,但也意外地为肥胖患者使用PD-1免疫疗法提供了更积极的治疗前景。
Nat Commun:开发出一种基于三重腺相关病毒载体系统的新型基因疗法,有望用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症
Han和他的团队开发了一种三重腺相关病毒(triple-adeno-associated virus)载体系统,将全长的抗肌萎缩蛋白递送到骨骼肌和心肌中。
FDA批准BMS的CAR-T细胞疗法一项新适应症
该研究是一项全球性、多中心、开放标签、单臂、II期临床试验,共纳入了130例至少接受过二线治疗的复发或难治性惰性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者。
Nat Commun:首次成功地在完整的人类肝脏中进行基因疗法测试
在一项全球首创研究中,来自澳大利亚悉尼大学等研究机构的研究人员在完整的人体肝脏中测试了新型基因疗法,目的是开发出更有效的治疗危及生命的遗传性疾病的方法。相关研究结果于2024年3月14日发表在Natu
甲状旁腺激素展现惊人潜力,为非手术疗法开辟新径
这项研究不仅为骨关节炎治疗领域带来了革命性的视角转变,更强调了软骨下骨修饰疗法在延缓疾病进展中的潜在价值,为数亿饱受骨关节炎折磨的患者点亮了康复的希望之光。
Cell子刊:程涛/王建祥/李昕团队开发提高CAR-巨噬细胞疗法抗癌效果的新方法
该研究研究提供了可行的方法,能够显著提高人多能干细胞来源的CAR-巨噬细胞(hPSC-CAR-M)的生产及其功能,为将其应用于临床治疗奠定了基础。
1篇Cell+1篇Science:基于TRIM21 的“特洛伊木马疗法”,可靶向清除脑细胞中的tau蛋白聚集物,小鼠重现活力
科学家们开发出了新的潜在疗法,可以选择性地清除与阿尔茨海默病有关的tau蛋白聚集物,并改善小鼠的神经变性症状。来自英国医学研究理事会(MRC)分子生物学实验室和剑桥大学英国痴呆症研究所的研究人员说,这