媲美350万美元全球最贵药物，辉瑞血友病B型基因疗法3期临床数据积极
Hemgenix是一种一次性基因治疗产品，通过静脉单剂量输注。该疗法是由携带凝血因子Ⅸ基因的腺相关病毒（AAV）组成，注射到体内后，凝血因子Ⅸ基因在细胞内表达凝血因子Ⅸ，从而恢复血液中凝血因子水平，防
Nature：揭示与自身免疫反应相关的T细胞识别HLA-B*27结合的蛋白片段
在一项新的研究中，研究人员开发出一种方法，可以找到驱动自身免疫的关键蛋白片段，以及对这些蛋白片段作出反应的免疫细胞。这一发现为诊断和治疗自身免疫性疾病开辟了一条有希望的途径。
一线、复发/难治适应症同时在我国获批，罗氏血液肿瘤创新药物优罗华®将改写弥漫大B细胞淋巴瘤治疗标准
优罗华®独有的治疗靶点、独特的作用机制和创新的药物结构决定了其精准、高效的治疗优势。
反义寡核苷酸：靶向外显子11的反义寡核苷酸在体外部分挽救NF2相关神经鞘瘤病的表型
NF2相关神经鞘瘤病(101000)是一种常染色体显性遗传病，由NF2肿瘤抑制基因(22q12.2)的功能丧失(LOF)变异引起。
Nat Cardiovascular Res：揭示控制动脉粥样硬化患者机体B细胞活性的分子机制
来自慕尼黑大学等机构的科学家们通过研究识别出一种能参与机体免疫细胞调节的特殊蛋白，其或能遏制机体动脉粥样硬化的发展。
B型血友病基因疗法获批上市
11月22日，FDA宣布，uniQure与CSL Behring的B型血友病基因疗法etranacogene dezaparvovec（AMT-061，CSL222）获FDA批准上市，用于治疗B型血友
组织蛋白酶B通过促进NLRP3介导的下垂加重糖尿病心肌病变
糖尿病是世界上最大的公共卫生问题之一，是世界十大主要死亡原因之一。近几十年来，世界范围内糖尿病的患病率逐年上升。糖尿病引起的代谢紊乱会导致长期的微血管和大血管损伤。
中国专家CAR-T细胞疗法研究新突破：复发或难治性B细胞淋巴瘤患者或有福音
一例复发滤泡性淋巴瘤患者，经多线化疗失败，病情恶化，高肿瘤负荷伴大量乳糜性腹水，在接受靶向CD19的CAR-T治疗后，快速获得缓解。
Acta Pharmaceutica Sinica B: Rumbrins的生物合成及其对发现HIV抑制剂的启示
天然产物蕴藏着合成化合物库无法比拟的巨大的化学和生物多样性，并在生物、化学和医学领域不断做出贡献。通过生物合成的进化优化，天然产物往往是药物发现的完美来源。
Acta Pharmaceutica Sinica B: PROTAC技术作为鉴定二萜类化合物靶标的新工具
蛋白水解靶向嵌合体(PROTAC)是一种利用内源性蛋白酶体选择性降解靶蛋白的新方法。由于PROTAC可以在没有高亲和力的情况下降解目标蛋白质，因此很自然地推测这项技术可以用于识别天然产品的靶标。