NEJM：300万美元的慢病毒基因疗法，导致多名患者出现血癌
这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者的长期结局，同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。
2024-10-14
NEJM：陈玲玲评述，首次证实lncRNA单拷贝缺失引起人类严重大脑疾病
自1990年代以来，研究人员发现了大量的lncRNA，并揭示了它们的调控作用，然而，对它们在人类疾病中的意义仍知之甚少，这项新研究提示我们，lncRNA可以与更广泛的人类疾病有关。
2024-11-08
NEJM：新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中，这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡（treosulfan）代替白消安，这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
2024-12-19
《NEJM》发表有助于阿尔茨海默病早诊早治的生物标志物
这项研究涵盖了AD发展的整个过程，并提供了来自真实世界观察的结果，阐明了生物标志物的时间演变规律，改变了沿用FAD外周标志物出现时间来套用SAD的现状，为抗AD新药临床试验设计带来了新的理念。
2024-07-16
NEJM：高血压药物安体舒通或能降低心脏病发作后患者心力衰竭的发病风险
本文研究结果表明，在心肌梗死患者中，安体舒通或许并不能降低心血管疾病原因、新发或恶化心力衰竭引发死亡的发生率，也不能降低心血管疾病原因、心肌梗死、中风或新发或恶化心力衰竭复合死亡的发生率。
2024-11-27
NEJM：重大进展！临床试验显示每年注射两次来那卡帕韦可使HIV感染风险总体降低96%
这项研究的结果增加了预防HIV感染的新工具。长效抗逆转录病毒药物为那些无法口服药物的人带来了新希望。
2024-12-06
登上NEJM：侯金林/张文宏等发布siRNA治疗乙肝临床试验结果，大幅提高乙肝表面抗原转阴率
这项临床研究结果不仅在国际上首次充分、科学地证实了联合病毒抑制和免疫激活双重策略对于提高乙肝治愈率的关键作用，为全球乙肝患者带来了新的治疗选择和希望，同时也彰显了我国科研团队在乙肝治疗领域的卓越成就。
2024-12-09
NEJM：病例研究揭示了与CAR-T细胞治疗相关的罕见继发性癌症的重要新细节
这项病例研究表明，使用CAR-T细胞治疗患者的医生应始终将CAR-T细胞视为新癌症和自身免疫问题的潜在来源。
2024-07-02