NEJM：300万美元的慢病毒基因疗法，导致多名患者出现血癌
这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者的长期结局，同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。
2024-10-14
NEJM：陈玲玲评述，首次证实lncRNA单拷贝缺失引起人类严重大脑疾病
自1990年代以来，研究人员发现了大量的lncRNA，并揭示了它们的调控作用，然而，对它们在人类疾病中的意义仍知之甚少，这项新研究提示我们，lncRNA可以与更广泛的人类疾病有关。
2024-11-08
《NEJM》发表有助于阿尔茨海默病早诊早治的生物标志物
这项研究涵盖了AD发展的整个过程，并提供了来自真实世界观察的结果，阐明了生物标志物的时间演变规律，改变了沿用FAD外周标志物出现时间来套用SAD的现状，为抗AD新药临床试验设计带来了新的理念。
2024-07-16
NEJM：病例研究揭示了与CAR-T细胞治疗相关的罕见继发性癌症的重要新细节
这项病例研究表明，使用CAR-T细胞治疗患者的医生应始终将CAR-T细胞视为新癌症和自身免疫问题的潜在来源。
2024-07-02
NEJM：高血压药物安体舒通或能降低心脏病发作后患者心力衰竭的发病风险
本文研究结果表明，在心肌梗死患者中，安体舒通或许并不能降低心血管疾病原因、新发或恶化心力衰竭引发死亡的发生率，也不能降低心血管疾病原因、心肌梗死、中风或新发或恶化心力衰竭复合死亡的发生率。
2024-11-27
NEJM：最强减肥药替尔泊肽，治疗打鼾的3期临床试验成功，有望今年获批上市
在两项研究中，替尔泊肽治疗52周时参与者的体重减轻了约20%，需要指出的是，这两项研究的参与者中70%为男性，而替尔泊肽对女性的减重效果要更好。
2024-06-27
NEJM Evid：临床试验表明降胆固醇药物非诺贝特可减缓糖尿病视网膜病变的进展
非诺贝特是一种片剂，用于降低胆固醇已有 30 多年的历史。先前研究心脏病治疗的子研究结果表明，非诺贝特可能能够减缓糖尿病视网膜病变的进展，但还需要更确凿的结果。
2024-07-08
NEJM | 吴一龙领衔全球研究，有望改写ALK阳性非小细胞肺癌辅助治疗
研究人员报告了一项随机、开放标签、3期ALINA试验的初步分析结果，该试验研究了在alk阳性非小细胞肺癌切除术患者中，与标准化疗相比，佐剂阿来替尼的疗效和安全性。
2024-04-17