NEJM：世界首次！在子宫内成功治疗罕见遗传病
该研究记录了首例尚在子宫中的胎儿接受利司扑兰治疗的案例，标志着神经肌肉退行性疾病的子宫内干预的里程碑，若疗效及安全性获进一步验证，或将改写 SMA 的临床管理范式。
2025-02-26
NEJM：陈玲玲评述，首次证实lncRNA单拷贝缺失引起人类严重大脑疾病
自1990年代以来，研究人员发现了大量的lncRNA，并揭示了它们的调控作用，然而，对它们在人类疾病中的意义仍知之甚少，这项新研究提示我们，lncRNA可以与更广泛的人类疾病有关。
2024-11-08
NEJM：300万美元的慢病毒基因疗法，导致多名患者出现血癌
这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者的长期结局，同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。
2024-10-14
NEJM：新型全药片联合疗法或有望治疗慢性淋巴细胞白血病患者
本文研究结果表明，相比化学免疫疗法治疗而言，药物阿卡替尼-维奈托克组合联合不联合奥妥珠单抗都能显著延长此前未治疗的CLL患者的疾病无进展生存期。
2025-02-08
NEJM：新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中，这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡（treosulfan）代替白消安，这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
2024-12-19
NEJM：塔奎托单抗和特立妥单抗联合疗法或有望治疗人类多发性骨髓瘤
本文研究结果表明，塔奎托单抗联合特立妥单抗治疗时患者3级或4级感染发生率要高于单独使用任何一种药物的感染发生率。
2025-01-31
NEJM：高血压药物安体舒通或能降低心脏病发作后患者心力衰竭的发病风险
本文研究结果表明，在心肌梗死患者中，安体舒通或许并不能降低心血管疾病原因、新发或恶化心力衰竭引发死亡的发生率，也不能降低心血管疾病原因、心肌梗死、中风或新发或恶化心力衰竭复合死亡的发生率。
2024-11-27