正序生物碱基编辑疗法首次治愈外籍β-地中海贫血患者
该疗法采用了正序生物自主知识产权的碱基编辑技术，仅需数周时间制备，即可实现“一次治疗，终身治愈”的效果，为全球β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来曙光。
2024-07-23
Nat Med：临床研究表明CAR-T细胞疗法有望治疗侵袭性滤泡性淋巴瘤
在这项临床研究中，来自北美、欧洲和日本 31 个医疗中心的 130 名复发的滤泡性淋巴瘤患者在两年的时间里接受了一种 CAR-T 细胞疗法，即lisocabtagene maraleucel 。
2024-07-25
ACS子刊：利用抗核抗体-药物结合物开发出抗核导弹癌症疗法
Hansen说，“这项技术让我们有机会利用抗核抗体向肿瘤或其他与DNA释放增加有关的损伤部位（如心脏病、中风或外伤递送药物、蛋白或基因疗法。”
2024-07-20
Science：实验性单次注射疗法展现惊人潜力，能够在长达30周内显著压制非人灵长类动物体内的SHIV水平
研究人员通过数学模型预测，单次TIP注射可能将病毒水平永久降至世界卫生组织规定的HIV传播阈值以下，意味着单次TIP注射可能阻止HIV感染者向他人传播病毒。
2024-08-19
Nat Commun：开发出一种基于三重腺相关病毒载体系统的新型基因疗法，有望用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症
Han和他的团队开发了一种三重腺相关病毒（triple-adeno-associated virus）载体系统，将全长的抗肌萎缩蛋白递送到骨骼肌和心肌中。
2024-08-08
最新临床数据显示，AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症，uniQure股价大涨
uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示，这是针对亨廷顿症的首次临床试验，显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。
2024-07-13
Rocket基因疗法因CMC问题再次收到FDA完整回复函
对患者来说，Kresladi将会是治疗方式上的显著进步，该款药物提供了一种潜在替代骨髓移植的治疗方案，骨髓移植不仅存在很大感染风险，并且很难获得匹配的移植体。
2024-07-01
深化放射配体疗法布局，诺华中国再走一步大棋
诺华中国放射性药品生产项目是诺华在国内的第二个创新药物生产基地，落地浙江省海盐县核技术应用（同位素）产业园，投资总额预计6亿元人民币。
2024-07-06
CAR-T细胞疗法研究进展（第44期）
近年来，CAR-T免疫疗法除了被用来治疗急性白血病和非霍奇金淋巴瘤之外，经改进后，也被用来治疗实体瘤、自身免疫疾病、HIV感染和心脏病等疾病，具有更广阔的应用空间。
2024-06-28