FDA咨询委员会9:1投票支持 创新干细胞疗法有望获批
Mesoblast公司宣布，美国FDA肿瘤药物咨询委员会（ODAC）以9：1的投票结果，认为现有数据支持Ryoncil（remestemcel-L）在治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）儿科患者中的疗效。该公司的新闻稿指出，约有50％接受同种异体骨髓移植（BMT）的患者会发生急性GVHD。全世界每年有超过3万名患者接受同种异体B
Sci Adv：新疗法可扭转衰老
在最近一项研究中，来自KAIST的研究人员能够通过改变fo线虫虫细胞中的蛋白质活性来增加或降低生物的寿命，这为开发长寿药物提供了有趣的可能性。这些新发现发表在最近的《Science Advance》上。
爱尔兰科学家研究脑细胞工作方式获得癫痫新疗法
爱尔兰皇家外科学院慢性和罕见神经系统疾病国家研究中心（FutureNeuro）研究人员与马德里Severo Ochoa分子生物学中心（CBMSO）及巴塞罗那生物医学研究所（IRB）合作，找到了最常见癫痫形式的人脑细胞运作的关键新步骤，可能为耐药性癫痫患者带来新的治疗方法。该研究发表在最新一期的《Brain》杂志上。医学界已知基因活性的变化在癫痫发
首个突破性疗法花落传奇 国产创新药未来还要面对哪些挑战？
8月5日，国家药监局药品评审中心（CDE）在其官网上对首个拟突破性疗法品种进行了公示。公示信息显示，由南京传奇生物报审的LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂（简称：LCAR-B38M细胞制剂），经CDE审核同意纳入突破性治疗程序。根据国家药监局7月8日发布的《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》的规定，公示5日内无异议的（药品）即纳入突破性治疗药物
澳大利亚新疗法或可修复阿尔茨海默病造成的记忆损伤
澳大利亚麦考里大学科研人员日前宣布，他们发现一种基因疗法可修复小鼠因阿尔茨海默病造成的记忆损伤。研究人员希望这一疗法未来可以用于阿尔茨海默病的临床治疗。阿尔茨海默病患者的一种病理变化是脑内Tau蛋白过度磷酸化。研究人员发现，这种基因疗法可以激活脑内自然存在的一种名为p38伽马的酶。这种酶被激活后可以调节脑内Tau蛋白过度磷酸化，从而抑制阿尔茨海默病病情发展。
FDA批准创新嗜睡症疗法上市
Jazz Pharmaceuticals今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）于2020年7月21日批准Xywav（钙、镁、钾和羟丁酸钠）口服液上市，用于治疗7岁及以上发作性睡病患者的猝倒症或白天过度嗜睡（EDS）。Xywav是一种羟丁酸钠产品，其独特的阳离子组成导致钠含量比目前治疗这些患者的标准疗法羟丁酸钠低92%，降低患者钠离子摄入过量的
48%患者肝纤维化改善 Akero创新疗法NASH 2a期临床结果积极
日前，Akero Therapeutics公司公布其治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的主打在研疗法efruxifermin（EFX），在一项2a期临床试验中的16周中期结果分析。值得注意的是，在40例治疗结束后接受组织活检的应答患者中，48%的患者在非酒精性脂肪性肝病活动评分（NAS）无恶化的情况下，肝脏纤维化实现至少一级的改善，28%的患者实现了至少两级
拜耳创新疗法达到3期临床终点 可有效降低因肾病死亡风险
拜耳（Bayer）公司宣布，其在研疗法finerenone在治疗患有2型糖尿病的慢性肾病（CKD）患者的3期临床试验FIDELIO-DKD中达到试验的主要终点。与安慰剂相比，finerenone加入到标准护理中，可推迟首次发生肾衰竭的时间，降低因肾病死亡的风险，并且延缓肾小球滤过率（eGFR）的下降速度。同时，finerenone还降低了关键次要终点的风险，