新发现或有助开发抗疟新疗法
一个国际研究团队日前在英国《自然·通讯》杂志上发表论文说，他们有关疟原虫耐药性相关蛋白的新发现，可能有助开发新的抗疟疾疗法，也有可能用于增强现有抗疟药物的疗效。疟疾是一种由疟原虫引起的传染病，通过蚊子叮咬传播。疟原虫耐药性增强，对全球疟疾防控构成重大威胁。澳大利亚国立大学日前发表新闻公报说，一种名为PfCRT的蛋白质是疟原虫对多种药物产生耐药性的关键，且对疟
血友病创新疗法！诺和诺德concizumab皮下注射预防性治疗A型/B型血友病III期项目恢复！
concizumab是抗TFPI单抗，具有独特机制，无论患者抑制剂状态如何，均有疗效。
Sci Adv：新疗法可扭转衰老
在最近一项研究中，来自KAIST的研究人员能够通过改变fo线虫虫细胞中的蛋白质活性来增加或降低生物的寿命，这为开发长寿药物提供了有趣的可能性。这些新发现发表在最近的《Science Advance》上。
FDA咨询委员会9:1投票支持 创新干细胞疗法有望获批
Mesoblast公司宣布，美国FDA肿瘤药物咨询委员会（ODAC）以9：1的投票结果，认为现有数据支持Ryoncil（remestemcel-L）在治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）儿科患者中的疗效。该公司的新闻稿指出，约有50％接受同种异体骨髓移植（BMT）的患者会发生急性GVHD。全世界每年有超过3万名患者接受同种异体B
爱尔兰科学家研究脑细胞工作方式获得癫痫新疗法
爱尔兰皇家外科学院慢性和罕见神经系统疾病国家研究中心（FutureNeuro）研究人员与马德里Severo Ochoa分子生物学中心（CBMSO）及巴塞罗那生物医学研究所（IRB）合作，找到了最常见癫痫形式的人脑细胞运作的关键新步骤，可能为耐药性癫痫患者带来新的治疗方法。该研究发表在最新一期的《Brain》杂志上。医学界已知基因活性的变化在癫痫发
首个突破性疗法花落传奇 国产创新药未来还要面对哪些挑战？
8月5日，国家药监局药品评审中心（CDE）在其官网上对首个拟突破性疗法品种进行了公示。公示信息显示，由南京传奇生物报审的LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂（简称：LCAR-B38M细胞制剂），经CDE审核同意纳入突破性治疗程序。根据国家药监局7月8日发布的《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》的规定，公示5日内无异议的（药品）即纳入突破性治疗药物
澳大利亚新疗法或可修复阿尔茨海默病造成的记忆损伤
澳大利亚麦考里大学科研人员日前宣布，他们发现一种基因疗法可修复小鼠因阿尔茨海默病造成的记忆损伤。研究人员希望这一疗法未来可以用于阿尔茨海默病的临床治疗。阿尔茨海默病患者的一种病理变化是脑内Tau蛋白过度磷酸化。研究人员发现，这种基因疗法可以激活脑内自然存在的一种名为p38伽马的酶。这种酶被激活后可以调节脑内Tau蛋白过度磷酸化，从而抑制阿尔茨海默病病情发展。
48%患者肝纤维化改善 Akero创新疗法NASH 2a期临床结果积极
日前，Akero Therapeutics公司公布其治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的主打在研疗法efruxifermin（EFX），在一项2a期临床试验中的16周中期结果分析。值得注意的是，在40例治疗结束后接受组织活检的应答患者中，48%的患者在非酒精性脂肪性肝病活动评分（NAS）无恶化的情况下，肝脏纤维化实现至少一级的改善，28%的患者实现了至少两级