这些最新研究有望给自闭症群体带来创新疗法
自闭症，是一组广泛的生长发育障碍，主要表现为社会交流障碍，及局限、重复的兴趣与行为。研究发现，超过100个基因突变都是自闭症高风险因子，而每种突变又只占病例的一小部分。这种遗传异质性使得开发自闭症疗法变得复杂和充满挑战。近日，一项发表在Nature上的研究，揭示了遗传改变与自闭症相关的社会障碍之间的新型关联，这一研究结果有望为自闭症群体带来创新的
获FDA优先审评资格 DMD创新疗法有望明年2月获批
Sarepta Therapeutics公司宣布，美国FDA已经接受该公司寻求加速批准casimersen（SRP-4045）的新药申请（NDA），并授予其优先审评资格，预计将在2021年2月25日之前做出回复。FDA同时表示，目前不打算成立咨询委员会来讨论该申请。Casimersen是一种磷酸二酰胺吗啉寡聚物（PMO），用于治疗特定杜氏肌营养不良（DMD）
哮喘创新三联疗法！诺华Enerzair Breezhaler：高剂量与中剂量相比可显著减少哮喘恶化！
该药是一款LABA/LAMA/ICS产品，精确结合了IND支气管扩张/GLY抗毒蕈碱/高剂量ICS抗炎作用。
斩获FDA优先审评资格 法布里病创新疗法有望明年初获批
Protalix BioTherapeutics公司与其合作伙伴Chiesi Global Rare Diseases公司今天宣布，美国FDA已经接受了为pegunigalasidase-α递交的生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评资格，适应症为成人法布里病（Fabry Disease）患者。Pegunigalasidase-α是该公司设
峰回路转 微生物组创新疗法达到关键性3期临床终点
今日，Seres Therapeutics宣布，该公司开发的微生物组疗法SER-109，在治疗复发性艰难梭菌感染（CDI）的关键3期临床试验ECOSPOR III中获得积极顶线结果。该研究显示，与安慰剂相比，SER-109导致给药8周内CDI出现复发的患者比例显着下降，疗效结果超过之前与美国FDA协商确定的阈值。Seres计划依据这一临床结果，向
新发现或有助开发抗疟新疗法
一个国际研究团队日前在英国《自然·通讯》杂志上发表论文说，他们有关疟原虫耐药性相关蛋白的新发现，可能有助开发新的抗疟疾疗法，也有可能用于增强现有抗疟药物的疗效。疟疾是一种由疟原虫引起的传染病，通过蚊子叮咬传播。疟原虫耐药性增强，对全球疟疾防控构成重大威胁。澳大利亚国立大学日前发表新闻公报说，一种名为PfCRT的蛋白质是疟原虫对多种药物产生耐药性的关键，且对疟
血友病创新疗法！诺和诺德concizumab皮下注射预防性治疗A型/B型血友病III期项目恢复！
concizumab是抗TFPI单抗，具有独特机制，无论患者抑制剂状态如何，均有疗效。