“first-in-class”多发性骨髓瘤创新疗法获FDA优先审评资格
日前，Oncopeptides AB公司宣布，美国FDA接受其为melflufen递交的新药申请（NDA），并且授予其优先审评资格。适应症为治疗对三重疗法耐药的多发性骨髓瘤（MM）患者，他们至少对一种蛋白酶体抑制剂，一种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体疗法产生耐药性。FDA预计将于明年2月28日之前做出回复。Melflufen是一款“firs
胃肠道癌创新疗法！勃林格殷格翰首创TRAILR2/CDH17双特异性抗体BI 905711进入人体临床试验！
BI 905711是一种双特异性、四价治疗性抗体，可激活TRAILR2/CDH17共表达癌细胞中的自毁(凋亡)通路。
这些最新研究有望给自闭症群体带来创新疗法
自闭症，是一组广泛的生长发育障碍，主要表现为社会交流障碍，及局限、重复的兴趣与行为。研究发现，超过100个基因突变都是自闭症高风险因子，而每种突变又只占病例的一小部分。这种遗传异质性使得开发自闭症疗法变得复杂和充满挑战。近日，一项发表在Nature上的研究，揭示了遗传改变与自闭症相关的社会障碍之间的新型关联，这一研究结果有望为自闭症群体带来创新的
获FDA优先审评资格 DMD创新疗法有望明年2月获批
Sarepta Therapeutics公司宣布，美国FDA已经接受该公司寻求加速批准casimersen（SRP-4045）的新药申请（NDA），并授予其优先审评资格，预计将在2021年2月25日之前做出回复。FDA同时表示，目前不打算成立咨询委员会来讨论该申请。Casimersen是一种磷酸二酰胺吗啉寡聚物（PMO），用于治疗特定杜氏肌营养不良（DMD）
哮喘创新三联疗法！诺华Enerzair Breezhaler：高剂量与中剂量相比可显著减少哮喘恶化！
该药是一款LABA/LAMA/ICS产品，精确结合了IND支气管扩张/GLY抗毒蕈碱/高剂量ICS抗炎作用。
斩获FDA优先审评资格 法布里病创新疗法有望明年初获批
Protalix BioTherapeutics公司与其合作伙伴Chiesi Global Rare Diseases公司今天宣布，美国FDA已经接受了为pegunigalasidase-α递交的生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评资格，适应症为成人法布里病（Fabry Disease）患者。Pegunigalasidase-α是该公司设
峰回路转 微生物组创新疗法达到关键性3期临床终点
今日，Seres Therapeutics宣布，该公司开发的微生物组疗法SER-109，在治疗复发性艰难梭菌感染（CDI）的关键3期临床试验ECOSPOR III中获得积极顶线结果。该研究显示，与安慰剂相比，SER-109导致给药8周内CDI出现复发的患者比例显着下降，疗效结果超过之前与美国FDA协商确定的阈值。Seres计划依据这一临床结果，向