揭示介导microRNA降解的新机制，有望开发出治疗各种疾病的新疗法
2020年11月16日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究人员发现一种细胞用来降解微小核糖核酸（microRNA, miRNA）的机制，其中miRNA是调节细胞中蛋白数量的遗传分子。这一发现不仅阐明了细胞的内部运作情况，而且最终可能让人们开发出对抗传染病、癌症和其他一系列健康问题的新方法。相关研究结果于2020
60年来首个新疗法！GSK回肠胆汁酸转运体抑制剂linerixibat治疗胆汁郁积性瘙痒疗效显著!
linerixibat有潜力成为60年来针对原发性胆汁性胆管炎（PBC）胆汁郁积性瘙痒的首个新疗法。
两篇Nature论文揭示Hsp70伴侣蛋白溶解α-突触核蛋白聚集物机制，有望开发针对帕金森病的新疗法
2020年11月16日讯/生物谷BIOON/---在诸如帕金森病之类的许多神经退行性疾病中，称为淀粉样纤维（amyloid fibril）的蛋白聚集物在大脑中形成，并被认为会导致神经元细胞死亡。然而，神经元也存在一种可以对抗淀粉样纤维甚至可以溶解已形成的淀粉样纤维的细胞防御机制。这种防御机制是基于伴侣蛋白---热休克蛋白70家族（Hsp70）---辅助蛋白折
创新细胞疗法获FDA再生医学高级疗法认定
Orca Bio今天宣布，美国FDA已经授予该公司的细胞疗法Orca-T再生医学高级疗法认定（RMAT）。Orca-T是一种在研同种异体、高精度细胞疗法，适用于适合造血干细胞移植的血液癌症患者。此外，Orca-T还获得了FDA授予的孤儿药资格，用于增强造血干细胞移植手术的细胞定植。Orca Bio公司一周前刚刚上榜行业知名媒体Endpoints推
2021年度十大医疗创新：基因疗法、CD20单抗、PARP抑制剂等
近日，美国克利夫兰诊所（Cleveland Clinic）评选出了“2021年度十大医疗创新”。本次入选的创新技术/疗法，包括CD20靶向疗法ocrelizumab，用于囊性纤维化的新型药物Trikafta，丙肝泛基因型疗法，PARP抑制剂等多款创新药物。克利夫兰诊所专家组表示：“这些是可以在未来改善治疗效果并改变医疗保健的创新技术。”今天，我们
NIAID创新疗法试验结果发表
湿疹是常见于儿童的一种慢性炎症性皮肤病，表现为皮肤干燥、发痒和皮疹。虽然现有疗法能够改善湿疹症状，但通常需要每天多次用药。美国国立卫生研究院过敏与传染病研究所（NIAID）领衔的一项研究表明，一种改善皮肤微生物组的在研疗法可以安全改善儿童湿疹严重程度并提高生活质量，无需每日用药，而且停药后效果仍然持续长达8个月。研究结果最新发表在《科学转化医学》
诺华RNAi创新疗法今日在华获批临床 近100亿美元收购获得
中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示，诺华（Novartis）递交的1类新药inclisiran注射液获得一项临床默示许可，适应症为“原发性高胆固醇血症”。Inclisiran是一款降低胆固醇的在研RNAi创新疗法，2019年底诺华以97亿美元收购The Medicines Company将其主打疗法inclisiran收入麾下。本次是该药首次在中国
PNAS：治疗KRAS突变型肺癌的新疗法
KRAS是一类常见的致癌基因，至少参与了所有人类癌症的五分之一。KRAS突变导致32％的肺肿瘤和96％的胰腺肿瘤。然而，经过三十多年的研究，至今仍没有针对这种癌基因的有效治疗策略。由于这个原因，进行的许多研究都试图鉴定出沿KRAS信号通路显示出治疗活性的其他分子。面对这一挑战，西班牙国家癌症研究中心（CNIO）实验肿瘤小组的研究人员发现：CDK4和RAF1基
降低甘油三酯水平高达75% 4款创新疗法公布最新临床结果
上周在线上召开的欧洲肝脏研究协会（EASL）国际肝脏大会上，杨森（Janssen）/Arrowhead公司联合开发的RNAi疗法JNJ-3989，以及罗氏（Roche）/Ionis联合开发的反义寡核苷酸（ASO）疗法GSK’836在治疗慢性乙肝患者的2期临床试验中表现出可喜的疗效，为“功能性治愈”慢性乙肝带来希望。而近日在欧洲心脏病学会（ESC）
提高肾脏移植成功率 创新疗法获全球首批
今日，致力于开发治疗IgG介导罕见疾病创新疗法的Hansa Biopharma公司宣布，欧盟委员会已有条件批准其IgG裂解酶Idefirix（imlifidase）上市，用于治疗高致敏肾移植患者。对于患有终末期肾病的患者来说，接受肾脏移植是挽救他们生命的最佳手段之一。然而高致敏肾脏移植患者体内携带能够与供体器官产生交叉反应的抗体，它们会引发对移植