FDA咨询委员会9:1投票支持 创新干细胞疗法有望获批

Mesoblast公司宣布，美国FDA肿瘤药物咨询委员会（ODAC）以9：1的投票结果，认为现有数据支持Ryoncil（remestemcel-L）在治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）儿科患者中的疗效。

该公司的新闻稿指出，约有50％接受同种异体骨髓移植（BMT）的患者会发生急性GVHD。全世界每年有超过3万名患者接受同种异体BMT治疗，而且这一数字还在不断增加。在最严重的急性GVHD患者中，尽管接受最佳的疗法治疗，患者的死亡率仍高达90％。目前，尚无美国FDA批准治疗12岁以下SR-aGVHD儿童患者的疗法出现。

Ryoncil是一种间充质干细胞，它通过抑制T细胞增殖，和下调促炎细胞因子和干扰素的产生，来调节T细胞介导的炎症反应。此前，它的生物制品许可申请已获得美国FDA授予的优先审评资格，有望在今年9月30日之前获得FDA回复。目前，Ryoncil正在被开发用于其它罕见疾病的治疗，该公司还已经启动3期临床试验检验它用于治疗严重COVID-19患者的急性呼吸窘迫综合征的疗效。

此前已公开的一项3期试验结果显示，患者接受Ryoncil治疗后第28天的客观缓解率（ORR）为69％，与45%历史控制率相比，有统计学意义的显着增加。在接受至少一次输注治疗且随访100天的患者中，患者的死亡率为22％。而接受初始类固醇治疗无效的患者第100天死亡率高达70%。

Mesoblast公司首席医学官Fred Grossman博士说：“类固醇难治性急性移植物抗宿主病是一个急需创新疗法的领域，特别是在没有批准疗法的12岁以下的脆弱儿童中。我们对今天的结果感到非常鼓舞，并将致力与FDA密切合作，完成对Ryoncil申请的审评。” (生物谷Bioon.com）