欧盟授予默克TGF-β/PD-L1双靶向疗法M7824治疗胆管癌的孤儿药资格
2018年12月24日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头默克（Merck KGaA）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予M7824治疗胆管癌（BTC）的孤儿药资格。就在2周前，美国食品和药物管理局（FDA）也已授予M7824治疗BTC的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在欧洲，罕见病是指发病率不超过万分之五的疾
3M观察家| 4+7后的医药企业转型与深度思考
4+7带量采购政策给行业带来的冲击远远超出想象。不仅导致仿制药为主业务的公司股价连续3日大跌——不少公司超过10%。连以创新着称的医药股王大恒瑞，股价也在两天内跌了10%，而且服务于创新药的CRO公司泰格医药和药明康德股价也纷纷下跌，尤其是泰格医药甚至当日跌停。有不少业内人士称之为“暗黑时刻”。那么为什么4+7有这么大的杀伤力？其实4+7本身带来的杀伤力和影响力并不大。一方面只有31个品种，另
美国FDA授予默克TGF-β/PD-L1双靶向疗法M7824治疗胆管癌孤儿药资格
2018年12月11日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头默克（Merck KGaA）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予M7824治疗胆管癌（BTC）的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施，包括各种临床开发激励措施，如
EV71 m6A修饰调控病毒复制方面取得进展
N6-methyladenosine（m6A）是一种含量最为丰富的mRNA修饰，在RNA代谢及功能中发挥重要作用。早在40年前已经发现RNA病毒基因组含有m6A修饰，但是其功能未知，直到最近才有研究报道m6A修饰影响艾滋病病毒、乙肝病毒和寨卡病毒感染与复制。目前关于病毒m6A修饰及功能的研究较少且分子机制不清楚。近期，中国科学院武汉病毒研究所研究员关武祥和邓菲课题组在肠道病
研究发现m6A修饰增强长时记忆形成效率
长时记忆的形成是哺乳动物适应环境变化、智力发展所必需的，对于人类社会活动尤其重要。虽然以往研究已经揭示了一些与记忆形成相关的基因，但关于记忆形成效率的调控因素与机制仍然未知。N6-甲基腺嘌呤（m6A）是哺乳动物细胞中mRNA上最为普遍的修饰，自2012年以来逐渐受到广泛关注。已有多项研究表明m6A是哺乳动物胚胎发育和多种组织器官形成所必须的，并且参与肿瘤发生等多种重要生物过程调控，但尚不明确m6A
德克萨斯A&M大学和Celltex公司合作开展利用MSC衍生外泌体的阿尔茨海默病的潜在疗法
总部位于休斯顿的生物技术公司Celltex Therapeutics和德克萨斯A&M大学健康科学中心医学院再生医学研究所联合宣布了一项知识产权许可获取和研究协议。这项公告标志着一项新研究的开始，该研究利用自体间充质干细胞（MSC）衍生的外泌体研究阿尔茨海默病的潜在治疗方法。自体干细胞技术的先驱Celltex公司以其专有的干细胞技术而闻名，其生产的成人MSCs数量从未应用于血管治疗、自身免疫
研究发现m6A修饰在小脑发育中的新功能
N6-甲基腺嘌呤（m6A）修饰是RNA上分布最广泛的一种化学修饰，参与调控RNA的翻译、降解以及可变剪接等多个过程，在胚胎干细胞干性维持、胚胎发育、配子发生等生命活动中均发挥重要作用。m6A修饰是由METTL3、METTL14以及WTAP等构成的m6A甲基转移酶复合物催化形成的，其中METTL3是m6A甲基转移复合物的核心组分。在小鼠中，敲除Mettl3基因可导致早期胚胎发
PNAS：研究发现RNA m6A修饰和果蝇性别决定新因子
3月19日，中国科学院上海生命科学研究院分子植物科学卓越创新中心/植物生理生态研究所严冬研究组，与美国哈佛大学Norbert Perrimon研究组合作，以Xio is a component of the Drosophila sex determination pathway and RNA N6-methyladenosine methyltransferase complex为题的研究论文
众生药业T790M肺癌新药获批临床
众生药业12月25日公告称，与药明康德共同研发的非小细胞肺癌1类新药ZSP0391获得CFDA签发的临床批件。ZSP0391是治疗EGFR 敏感突变和T790M 耐药突变的非小细胞肺癌创新药物。临床前研究结果表明，ZSP0391 在多个异种移植瘤模型和原位脑转移肿瘤 模型上展现显着抗肿瘤作用；对野生型 EGFR 抑制作用较弱，具有较高的选择性且优于AZD9291；GLP 毒理研究结果表明安全性良好
25%多发性骨髓瘤表达CD33 唯一靶向药物Actimab-M获支持
在近日举行的美国血液学会年会上，Actinium制药公布多发性骨髓瘤药物Actimab-M积极数据。通过对大量相关患者数据分析得出结论：在25％的患者的多发性骨髓瘤细胞上存在CD33表达，这也就合理支持了靶向定位该抗原，进一步为应用Actimab-M治疗该适应症提供了理论依据。目前，Actimab-M仍是唯一一种针对多发性骨髓瘤患者CD33的靶向药物。此次分析是首次大规模地分析美国患者