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Nat Biomed Eng:科学家利用改进腺相关病毒载体来运输基因疗法进入机体中枢神经系统治疗人类大脑疾病

来自美国布莱根妇女医院等机构的科学家们通过研究对作为基因运输工具的AAVs进行了优化,并改善了其运输药物来治疗人类脑癌(比如胶质母细胞瘤)和影响中枢神经系统的遗传性疾病的效率和潜力。

2022-10-24

Cell子刊:上海科技大学季泉江团队开发出高效微型CRISPR-SpaCas12f1基因编辑系统

CRISPR-Cas 系统是目前最常用的基因编辑工具,但是由于传统的 Cas 核酸酶分子量普遍太大,使其在在体基因治疗的应用中受限。

2022-09-30

I-CRISPR:一种通过切割癌症特异性突变的个性化癌症治疗策略

目前,癌症的治疗方法主要是手术、化疗和放疗,但仍有很大一部分患者不能完全治愈。大多数情况下,手术并不能去除所有癌细胞,而其他方法,如放射治疗和化疗,在杀死癌细胞时往往会对正常组织产生严重的不良影响。

2022-08-23

Nature子刊:闭环胰岛素递送系统或可帮助1糖尿病患儿大脑发育

该研究报告了一个混合闭环胰岛素递送系统可减少高血糖和葡萄糖变异的发生,或可改善患有1型糖尿病青少年的脑发育和认知功能。

2022-09-07

Nat Biotechnol:利用改进的CRISPR-Cas9基因编辑系统将较长的DNA序列高效引入细胞基因组中的精确位点

CRISPR-Cas9基因编辑系统的一种新变体使得它更容易为治疗应用而对大量细胞进行基因改造。

2022-08-30

《自然·免疫学》:I干扰素与免疫治疗,竟然还有这样的“爱恨情仇”!

I型干扰素(IFN-I)作为人体中最大的IFN家族,在调节机体的抗肿瘤免疫反应及免疫治疗应答过程中发挥着重要的作用。

2022-08-18

CRISPR先驱亓磊,携史上最小CRISPR系统,创立表观遗传编辑公司,获5500万美元A轮融资

基于亓磊实验室的研究成果,Epic Bio 公司开发了名为基因表达调控系统(GEMS)的表观遗传工程平台,在不永久改变的 DNA 的情况下,提高或降低特定基因的表达,从而治疗基因表达失调引起的遗传疾病

2022-07-14

双重条件CRISPR-CAS9系统激活基因编辑并减少人干细胞的非靶向效应

该研究揭示了双重条件CRISPR-CAS9系统可以作为一种有价值的工具来系统地描述和识别各种病理过程的基因。

2022-06-20

Nature:解析出细菌IV分泌系统的低温电镜结构,有助阻止抗生素抗性基因扩散

这项开创性研究首次解析出让抗生素抗性基因在细菌之间传播的运输装置--IV型分泌系统(type IV secretion system)---的结构。

2022-06-30

PLoS Pathog:I干扰素或能在病毒感染期间阻断机体免疫系统的“失控”

来自麦克马斯特大学等机构的科学家们通过研究揭示了某些病毒感染如何引发机体的严重组织损伤以及如何降低这种损伤。

2022-05-27