10年来首个系统性红斑狼疮(SLE)新药！欧盟批准阿斯利康Saphnelo：首个I型干扰素受体抗体!
Saphnelo是首个I型干扰素（I型IFN）受体拮抗剂，也是过去10年来第一个治疗SLE的新疗法。
Science子刊：利用CRISPR-Cas13沉默神经系统中的靶基因，有望治疗一系列神经系统疾病
在一项新的研究中，来自美国伊利诺伊大学厄巴纳-香槟分校的研究人员在小鼠的中枢神经系统中使用了一种针对性的CRISPR技术来关闭可导致ALS和亨廷顿舞蹈病的突变蛋白的产生。
Allergy：揭示靶向抑制凝血系统可作为肺部II型炎症疾病的潜在治疗手段
近日，中国科学院分子细胞科学卓越创新中心（生物化学与细胞生物学研究所）研究员孙兵团队与上海交通大学附属瑞金医院研究人员合作以Thrombin cleaves IL-33 and modulates IL-33-activated allergic lung inflammation为题在Allergy上发表研究论文。随着社会发展，哮喘已经成为一种常见的肺部慢
异种移植会成为解决I型糖尿病的终极治疗方案吗？
近年来，中南大学湘雅三医院教授、湖南省异种移植工程技术研究中心主任王维团队在猪胰岛移植上获得了一系列重大突破。团队解决了从生物安全、胰岛提取制备到临床治疗等一系列重大原始创新技术，将猪胰岛移植到I型糖尿病患者身上，并在临床研究阶段取得了世界领先的地位，极大提升了中国在全球异种移植领域的影响力和话语权。据国际糖尿病联盟（IDF）最新发布
PNAS：程强等破解器官选择性mRNA递送系统的机制，大大扩展mRNA和CRISPR技术应用范围
近年来，mRNA作为新型制药技术，短时间内在传染性疾病及肿瘤治疗领域取得了突破性进展。然而，如何将mRNA药物安全、高效地递送到特定靶细胞并保护其免于降解是目前mRNA疗法的主要障碍之一。理想的递送载体必须是安全的、稳定的和器官特异性的。脂质纳米颗粒（LNP）是目前临床上最先进的mRNA递送载体。目前，所有正在研制或批准临床使用的新冠
10年来首个系统性红斑狼疮(SLE)新药！阿斯利康Saphnelo在欧盟即将获批：首个I型干扰素受体抗体!
Saphnelo已在美国获得批准，是首个I型干扰素（I型IFN）受体拮抗剂，也是过去10年来美国FDA唯一批准用于SLE的新疗法。
美国FDA批准Caplyta(lumateperone)：治疗双相I型或II型障碍相关抑郁发作!
Caplyta是一种首创药物，已被批准治疗精神分裂症，2026年销售额将达到20亿美元！
Nucleic Acids Res：新型神经网络可更准确地评估CRISPR/Cas系统的DNA编辑效果
在一项新的研究中，来自俄罗斯科学院、斯科尔科沃科学技术研究所和美国国家生物技术信息中心的研究人员提出一种新的神经网络架构，可用于评估为基因编辑实验选择向导RNA（gRNA）的效果。他们的方法将促进用流行的CRISPR/Cas技术进行更有效的DNA修饰，因此将有助于开发新的策略来构建转基因生物，并找到治疗严重遗传性疾病的方法。
ACS Synth Biol：袖珍式CRISPR系统或能实现便携式的COVID-19检测
2021年12月13日 讯 /生物谷BIOON/ --快速即时诊断对于减轻当前和未来流行病的影响至关重要，然而目前检测SARS-CoV-2的方法需要复杂的实验室检测，这些测试通常需要在场外进行而且需要大量时间。CRISPR-Cas系统如今已经被用来开发敏感和特异性的平台来进行核酸的检测，这些检测平台能利用CRISPR酶对RNA和DNA靶点的RNA引导特异性和
Immunity：揭示I型干扰素通过激活特定的树突细胞亚群提高抗肿瘤免疫反应
在一项新的研究中，研究人员如今发现一种潜在新的方法：通过招募一种叫做树突细胞的辅助性免疫细胞群来间接激活这些T细胞。他们鉴定出一个特定的树突细胞亚群，这个亚群有一种激活T细胞的独特方式。这些树突细胞可以用肿瘤蛋白遮盖自己，使它们能够冒充癌细胞并引发强烈的T细胞反应。