利用CRISPR/Cas系统进行基因组编辑可以对小鼠受精卵中的小鼠基因组进行直接地修饰，从而开发出高效、快速、一步法产生，且不携带胚胎干细胞的基因敲除小鼠，相比有针对性地进行靶向基因剔除，即进行靶向基因插入的技术而言，这种利用CRISPR/Cas系统介导的基因组编辑技术目前而言仍然是一项比较艰巨的任务。
