李晓江团队等首次证明,CRISPR基因编辑能有效改善神经退行性疾病大动物模型的病理变化以及行为症状
该工作利用AAV病毒载体表达CRISPR-Cas9基因编辑的技术修复及敲除亨廷顿猪模型的突变基因,首次在国际上证明基因治疗能有效的改善神经退行性疾病大动物模型的病理变化以及行为症状。
JCI:特殊基因PAX5或与2型糖尿病患者机体胰岛素分泌功能受损明显相关
来自瑞典隆德大学等机构的科学家们就想通过研究调查是否能利用基因魔剪CRISPR/Cas9来纠正基因的活性。
Science子刊:揭示ILC2在暴露于丙型疱疹病毒之后的功能重编程可预防过敏性哮喘发生
在一项新的研究中,来自比利时列日大学的研究人员通过研究2型先天性淋巴细胞(ILC2),发现ILC2在暴露于丙型疱疹病毒之后的功能重编程使我们的身体对暴露于某些呼吸道过敏原有不同的反应
Science子刊:利用基于CRISPR的工具重新激活沉默的MECP2基因拷贝,有望治疗雷特综合征
在一项新的研究中,研究人员发现,他们可以在实验室中重新激活雷特综合症神经元(即受雷特综合征影响的神经元)中的MECP2正常拷贝,而且这可以有效恢复神经元功能。
9万人队列研究显示,使用吡格列酮治疗2型糖尿病与痴呆风险降低16%相关
综上所述,这项研究表明在糖尿病患者中,使用吡格列酮与较低的痴呆症风险相关,特别是在有中风或缺血性心脏病史的患者中效果更为明显,提示吡格列酮可以作为一种个性化治疗方法,用于有中风或缺血性心脏病病史的糖尿
干细胞诱导移植实现野生型动物体内高嵌合率、长期、多谱系造血
该研究建立了利用基因编辑手段通过特定转录因子(Runx1、Hoxa9和Hoxa10)组合诱导多能干细胞定向分化再生造血种子的方法。分化再生的种子细胞具有HSC的部分特征
空间多位点测序为肝癌异质性评估和患者免疫分型提供新思路
近日,上海交通大学医学院附属仁济医院肝脏外科/肝移植中心杭化莲团队和上海市肿瘤研究所王存团队合作在《Genome Medicine》
PNAS:科学家在人类机体中识别出与2型糖尿病发病相关的miRNAs
来自美国国立人类基因组研究所等机构的科学家们进行了迄今为止最大的一项研究来分析人类胰岛中与miRNAs相关的糖尿病,胰岛,即胰腺中的细胞群,其能分泌胰岛素并调节机体的血糖水平。
Nucleic Acids Res:选择性剪接机制或有望补偿特殊基因功能的缺失 有望帮助开发1型强直性肌营养不良症的新型疗法
来自贝勒医学院等机构的科学家们通过研究发现,选择性剪接机制(alternative splicing)或有望补偿基因功能的缺失。
郑州大学张开翔/高华团队开发新型CRISPR检测平台,点亮血浆外泌体中的癌症生物标志物miRNA
该研究开发了一种脂质体介导的膜融合CRISPR平台——MFS-CRISPR,该平台使用CRISPR-Cas13a来检测血浆外泌体中微量的癌症相关miRNAs