BiTE免疫疗法！安进Blincyto治疗急性淋巴细胞白血病(ALL)儿科患者3期临床疗效显著!
在高危、首次复发B-ALL儿科患者中，与巩固化疗相比，Blincyto显著延长了无事件生存期。
2021-03-08
Sarepta公司第3款反义寡核苷酸疗法获FDA批准上市
罕见病精准基因治疗领域领导者Sarepta公司宣布，FDA已批准反义寡核苷酸药物AMONDYS 45 (casimersen)上市，用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗。这是Sarepta获批的第3款反义寡核苷疗法。此前，Sarepta的反义寡核苷疗法依特立生已于2016年9月获FDA批准用于治疗经证实具有51外显
2021-03-01
Nature子刊：科学家开发出新型细菌疗法，改善了2/3湿疹患者病情
相信不少人都受到过皮炎的困扰，其中特应性皮炎（AD）更是如此。特应性皮炎又名特应性湿疹，是一种常见的慢性、复发性、炎性皮肤病，临床表现主要为皮肤干燥、湿疹样皮疹、剧烈瘙痒等。目前临床上主要通过常规外用药治疗，但只能暂时缓解，容易复发，疗效不尽人意。特应性皮炎的病理生理学涉及多种因素，包括宿主遗传、皮肤屏障功能改变和免疫异常。特应性皮炎通常以金黄色葡萄球菌的过
2021-03-03
多发性骨髓瘤(MM)创新疗法！辉瑞BCMA-CD3双特异性抗体elranatamab启动关键2期试验!
elranatamab对BCMA和CD3的结合亲和力得到了优化，使T细胞介导的抗肿瘤活性更强。
2021-02-19
丙酮酸激酶缺乏症(PKD)首个疾病修正疗法！首创口服PKR变构激活剂mitapivat 3期临床获得成功!
在接受/不接受常规输血的PKD患者，mitapivat显著降低了输血负担。
2021-01-28
2型糖尿病创新疗法！礼来GIP/GLP-1双重受体激动剂tirzepatide 3期临床：显著降低血糖&体重！
tirzepatide是第一个完成3期试验的双重GIP/GLP-1受体激动剂。
2020-12-11
B型血友病基因疗法！uniQure公司AMT-061关键3期成功：一次治疗，FIX替代疗法年使用量减少97%!
AMT-061是一款基于腺相关病毒5（AAV-5）的一次性基因疗法。
2020-11-20