全球第三款RNAi疗法!lumasiran治疗原发性高草尿酸症1型(PH1)儿科3期临床研究获得成功!
lumasiran正在接受美欧审查,可解决原发性高草尿酸症1型(PH1)根本病因!
缩短患者恢复时间 JAK抑制剂/瑞德西韦组合疗法达3期临床终点
礼来(Eli Lilly and Company)和Incyte公司宣布,其JAK抑制剂baricitinib与瑞德西韦联用,在由美国国家过敏与传染病研究所(NIAID)赞助的适应性3期临床试验ACTT-2中,达到试验的主要终点。与瑞德西韦相比,baricitinib与瑞德西韦联用能够缩短患者恢复时间。Baricitinib的商品名为Olumia
Nature子刊:揭示Arp2/3复合体的结构或有望帮助开发治疗多种人类疾病的新型疗法
2020年9月17日 讯 /生物谷BIOON/ --早在20多年前,科学家们就发现了一种名为Arp2/3的复合体,其是一种肌动蛋白细胞骨架成核剂,在细胞分裂、免疫反应、神经发育生物学过程中扮演着非常关键的角色,然而截止到目前为止,科学家们并没有清楚确定该复合体激活状态的结构,这或许严重影响了科学家们理解Arp2/3复合体在生物学和疾病发生过程中的重要作用,近
半衰期提高3-4倍 赛诺菲长效凝血因子替代疗法临床结果积极
赛诺菲(Sanofi)公司宣布,该公司与Sobi合作开发的创新凝血因子VIII替代疗法BIVV001(rFVIIIFc-VWF-XTEN),在一项1/2a期临床试验中获得积极结果。试验结果显示,与传统凝血因子VIII(FVIII)替代疗法相比,BIVV001能够将半衰期提高3-4倍。这一研究已经在《新英格兰医学杂志》上发表。血友病A是由于编码FVIII的基因
帕金森病基因疗法!NBIb-1817一次性给药后3年:持续缩短OFF时间/延长ON时间、改善运动功能!
NBIb-1817编码AADC酶,该酶可将左旋多巴转化为多巴胺。随病情进展,大脑中AADC酶减少。
优于辉瑞bosutinib 诺华白血病口服疗法3期临床达主要终点
诺华8月26日宣布,其研究性疗法asciminib(ABL001)与辉瑞bosutinib(博舒替尼,BOSULIF)相比,在24周治疗慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病(Ph+CML-CP)患者的主要分子反应(MMR)率方面具有统计学显着优势,该3期临床研究ASCEMBL初步分析达到了主要终点。这使诺华更有希望赢得一项新药批准,以解决慢性粒细胞白血病(C