丙酮酸激酶缺乏症(PKD)首个疾病修正疗法！首创口服PKR变构激活剂mitapivat 3期临床获得成功!
在接受/不接受常规输血的PKD患者，mitapivat显著降低了输血负担。
2021-01-28
2型糖尿病创新疗法！礼来GIP/GLP-1双重受体激动剂tirzepatide 3期临床：显著降低血糖&体重！
tirzepatide是第一个完成3期试验的双重GIP/GLP-1受体激动剂。
2020-12-11
B型血友病基因疗法！uniQure公司AMT-061关键3期成功：一次治疗，FIX替代疗法年使用量减少97%!
AMT-061是一款基于腺相关病毒5（AAV-5）的一次性基因疗法。
2020-11-20
新型TCR疗法tebentafusp治疗葡萄膜黑色素瘤(UM)3期临床显著延长生存期!
tebentafusp是一种新型T细胞受体（TCR）双特异性免疫疗法，由可溶性TCR与抗CD3免疫效应器结构域融合而成。
2020-11-24
6个月一次的长效HIV疗法！吉利德新型衣壳功能抑制剂lenacapavir(GS-6207)2/3期临床获得成功！
与安慰剂相比，lenacapavir显著降低病毒载量，有潜力成为第一款治疗HIV的衣壳抑制剂。
2020-11-19
