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Sarepta公司第3款外显子跳跃疗法casimersen在美国申请上市!

casimersen专门为治疗适合跳过第45号外显子的DMD患儿而设计的,这类患者约占DMD患者总数的8%。

2020-06-29

抗CD19 CAR-T细胞疗法!百时美liso-cel在日本申请上市,或成日本第3款CAR-T疗法

liso-cel预计将成为继诺华Kymriah和第一三共Yescarta之后批准在日本上市的第三个CAR-T细胞疗法。

2020-06-24

67%患者症状显著改善 efgartigimod重症肌无力疗法3期主要终点

 今日,argenx公司宣布,其开发靶向FcRn的“first-in-class”疗法efgartigimod,在治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性全身性重症肌无力(gMG)患者的关键性3期临床试验ADAPT中,达到了主要研究终点。argenx公司计划在今年年底之前向美国FDA递交该疗法的生物制品许可申请(BLA)。MG是一种罕见的慢性自身免疫

2020-05-27

血液学完全缓解率达53% 杨森CD38组合疗法达到3期试验主要终点

 今日,Genmab公司宣布,其与杨森(Janssen)共同开发的CD38抗体daratumumab,在联合环磷酰胺、硼替佐米和地塞米松(CyBorD)治疗新确诊免疫球蛋白轻链型(AL)淀粉样变性患者的3期临床研究ANDROMEDA中,达到主要研究终点。AL型淀粉样变性是一种罕见的全身性疾病。这一疾病患者体内的一些浆细胞过度生成免疫球蛋白的轻链,导

2020-05-29

MyoKardia创新心肌病口服靶向疗法达到所有3期临床终点

 今日,MyoKardia公司宣布,其在研新药mavacamten在治疗症状性、肥厚性梗阻型心肌病(symptomatic, obstructive hypertrophic cardiomyopathy,HCM)患者的关键性3期临床研究EXPLORER-HCM中,达到该试验的主要终点和所有次要终点。与安慰剂组相比,mavacamten的治疗使患者

2020-05-12

首款GIST精准疗法Ayvakit 3期临床失败

当地时间4月28日,Blueprint Medicines(蓝图医药)宣布,Ayvakit(avapritinib)在治疗局部晚期不能切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)患者的3期临床试验VOYAGER中未能达到无进展生存率(PFS)的主要终点。VOYAGER(NCT03465722)是一项全球性、开放标签、随机3期临床试验,旨在评估Ayvakit对比reg

2020-05-04

抗CD19 CAR-T细胞疗法!百时美liso-cel审查遭美国FDA延长3个月,吉利德KTE-X19或将实现超越!

2020年05月07日讯 /生物谷BIOON/ --百时美施贵宝(BMS)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已将lisocabtagene maraleucel(liso-cel,JCAR017)生物制品许可申请(BLA)的行动日期延长了3个月,这是一种自体、CD19导向、嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法,由纯化的CD8+和CD4+T细胞以特定比例(1

2020-05-07

突破性瘙痒疗法3期临床终点 有望下半年递交新药申请

 22日,Cara Therapeutics和Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma(VFMCRP)公司联合宣布,Cara开发的Korsuva(CR845/difelikefalin)注射液,在治疗患有中重度慢性肾病相关瘙痒(CKD-aP)的血液透析患者的关键性3期试验KALM-2中,获得积极的顶线数据。

2020-04-22

ImmutepLAG-3疗法显著提高Keytruda缓解率

 日前,Immutep公司宣布,该公司的可溶性LAG-3融合蛋白eftilagimod alpha(efti,又名IMP321),与默沙东(MSD)公司的重磅PD-1抑制剂Keytruda联用,在2期临床试验中获得积极中期结果。在一线治疗非小细胞肺癌(NSCLC)患者时,这一组合疗法达到47%的总缓解率(ORR)。而如果不筛选PD-L1表达水平高的

2020-02-20

百济神州PD-1抗体组合疗法3期临床试验达主要终点

  百济神州14日宣布,其抗PD-1抗体百泽安(替雷利珠单抗注射液)联合培美曲塞及铂类化疗药物用于治疗一线非鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)患者的3期临床试验在计划的中期分析中,经独立评审委员会(IRC)评估达到主要终点,即与仅用培美曲塞和铂类药物相比,无进展生存期(PFS)取得了统计显着性的提高。百泽安?与培美曲塞以及铂类药物联合用药的安

2020-04-14