拜耳创新疗法达到3期临床终点 可有效降低因肾病死亡风险
拜耳（Bayer）公司宣布，其在研疗法finerenone在治疗患有2型糖尿病的慢性肾病（CKD）患者的3期临床试验FIDELIO-DKD中达到试验的主要终点。与安慰剂相比，finerenone加入到标准护理中，可推迟首次发生肾衰竭的时间，降低因肾病死亡的风险，并且延缓肾小球滤过率（eGFR）的下降速度。同时，finerenone还降低了关键次要终点的风险，
再生元启动抗体鸡尾酒疗法3期临床 用于预防新冠病毒感染
7月6日，再生元（Regeneron）公司宣布启动一项3期临床试验，评估该公司开发的新冠病毒双抗体鸡尾酒疗法RGEN-COV2，在未感染人群中预防新冠病毒感染的能力。这些人曾经在近距离接触过COVID-19患者。再生元将与美国国立卫生研究院（NIH）下属的国家过敏和传染病研究所（NIAID）合作进行这一临床试验。同时，REGN-COV2治疗住院和非住院COV
Sarepta公司第3款外显子跳跃疗法casimersen在美国申请上市！
casimersen专门为治疗适合跳过第45号外显子的DMD患儿而设计的，这类患者约占DMD患者总数的8%。
抗CD19 CAR-T细胞疗法！百时美liso-cel在日本申请上市，或成日本第3款CAR-T疗法！
liso-cel预计将成为继诺华Kymriah和第一三共Yescarta之后批准在日本上市的第三个CAR-T细胞疗法。
67%患者症状显著改善 efgartigimod重症肌无力疗法达3期主要终点
今日，argenx公司宣布，其开发靶向FcRn的“first-in-class”疗法efgartigimod，在治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性全身性重症肌无力（gMG）患者的关键性3期临床试验ADAPT中，达到了主要研究终点。argenx公司计划在今年年底之前向美国FDA递交该疗法的生物制品许可申请（BLA）。MG是一种罕见的慢性自身免疫
血液学完全缓解率达53% 杨森CD38组合疗法达到3期试验主要终点
今日，Genmab公司宣布，其与杨森（Janssen）共同开发的CD38抗体daratumumab，在联合环磷酰胺、硼替佐米和地塞米松（CyBorD）治疗新确诊免疫球蛋白轻链型（AL）淀粉样变性患者的3期临床研究ANDROMEDA中，达到主要研究终点。AL型淀粉样变性是一种罕见的全身性疾病。这一疾病患者体内的一些浆细胞过度生成免疫球蛋白的轻链，导
MyoKardia创新心肌病口服靶向疗法达到所有3期临床终点
今日，MyoKardia公司宣布，其在研新药mavacamten在治疗症状性、肥厚性梗阻型心肌病（symptomatic， obstructive hypertrophic cardiomyopathy，HCM）患者的关键性3期临床研究EXPLORER-HCM中，达到该试验的主要终点和所有次要终点。与安慰剂组相比，mavacamten的治疗使患者
首款GIST精准疗法Ayvakit 3期临床失败
当地时间4月28日，Blueprint Medicines（蓝图医药）宣布，Ayvakit（avapritinib）在治疗局部晚期不能切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）患者的3期临床试验VOYAGER中未能达到无进展生存率（PFS）的主要终点。VOYAGER（NCT03465722）是一项全球性、开放标签、随机3期临床试验，旨在评估Ayvakit对比reg
抗CD19 CAR-T细胞疗法！百时美liso-cel审查遭美国FDA延长3个月，吉利德KTE-X19或将实现超越！
2020年05月07日讯 /生物谷BIOON/ --百时美施贵宝（BMS）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已将lisocabtagene maraleucel（liso-cel，JCAR017）生物制品许可申请（BLA）的行动日期延长了3个月，这是一种自体、CD19导向、嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，由纯化的CD8+和CD4+T细胞以特定比例（1
突破性瘙痒疗法达3期临床终点 有望下半年递交新药申请
22日，Cara Therapeutics和Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma（VFMCRP）公司联合宣布，Cara开发的Korsuva（CR845/difelikefalin）注射液，在治疗患有中重度慢性肾病相关瘙痒（CKD-aP）的血液透析患者的关键性3期试验KALM-2中，获得积极的顶线数据。