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激活HIF1基因竟有望治疗镰状细胞病和β-地中海贫血

在一项新的研究中,研究人员展示了一种负责适应缺氧条件的蛋白如何导致胎儿血红蛋白在成年人中的表达增加。这一发现对治疗影响了数百万人的镰状细胞病和β-地中海贫血有意义。

2022-10-25

SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化症(ALS)靶向新药!反义疗法tofersen美国监管审查期延长3个月!

SOD1基因突变型ALS(SOD1-ALS)约占ALS病例的2%。tofersen是一种反义寡核苷酸,与SOD1 mRNA结合,使其被RNase-H降解,从而减少SOD1蛋白的合成。

2022-10-27

Cell子刊:我国学者开发出高效微型CRISPR-SpaCas12f1基因编辑系统

这项研究扩展了微型CRISPR核酸酶工具库,并为基因治疗和工程化微型CRISPR系统提供了新的思路。

2022-09-29

Cell子刊:上海科技大学季泉江团队开发出高效微型CRISPR-SpaCas12f1基因编辑系统

CRISPR-Cas 系统是目前最常用的基因编辑工具,但是由于传统的 Cas 核酸酶分子量普遍太大,使其在在体基因治疗的应用中受限。

2022-09-30

干细胞联合基因治疗1/2a期临床研究结果公布

首次表明经过工程设计的异体神经祖细胞,可以安全地移植进人类中枢神经系统。

2022-09-14

Science:我国科学家领衔揭示过表达OsDREB1C基因可让水稻的产量增加至少41.3%

人口的快速增长、肉类消费的不断增加以及用于非食品和非饲料用途的作物的不断扩大,增加了全球粮食生产的压力。

2022-08-09

Molecular Therapy Nucleic Acids: U1a是参与细胞增殖和迁移的异源基因和细胞基因表达的正调控因子

该研究结果支持U1a作为癌症治疗的假定治疗靶点。此外,在生物技术应用中应考虑U1a结合序列。

2022-06-15

The Plant Journal:揭示茄科谱系特异性招募POS1基因调控果实大小的进化机制

直系同源基因的功能通常被认为是保守的,但是茄科POS1直系同源基因在关系密切的属间发生了明显的功能分化。

2022-06-20

NEJM:浙大陆林宇团队揭示无精症患者中MOV10L1基因变异与piRNA加工缺陷

全球约有15%的夫妇不育,其中男性因素约占一半。

2022-05-09

通过对百岁老人的研究,我国学者发现促进健康老化的新基因ETS1

中国人口老龄化程度自2000年以来持续加剧,推进健康老龄化战略关乎国家经济发展和民生福祉。长寿老人,寿命长且无重大老年疾病,正是人类健康老化的典范。因此,以健康长寿人群为研究对象,解析其健康老化分子机

2022-05-02