Ipsen与Skyhawk合作开发RNA靶向的小分子,治疗罕见神经系统疾病
目前,Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型,大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。
2024-04-26
《科学·进展》:陆军军医大学团队发现,移植年轻骨髓可恢复免疫系统活力,并减轻阿尔茨海默病样病理变化
本项研究不仅揭示机体外周的免疫细胞衰老参与疾病的发生,也为从骨髓免疫细胞起源角度探索疾病的治疗提供了新思路。
2024-06-03
研究人员揭示抑郁症的肠道菌群紊乱与外周系统紊乱机制
代谢紊乱与抑郁症的发展密切相关。该研究观察到MDD患者血浆精氨酸水平显著下降,并发现精氨酸及其代谢物瓜氨酸、鸟氨酸和脯氨酸与抑郁症严重程度呈负相关。
2024-04-05
JCO:1期临床试验表明一种增强型CAR-T细胞疗法有望治疗诸如弥漫性中线胶质瘤之类的高级别中枢神经系统肿瘤
研究人员开发出一种靶向在弥漫性中线胶质瘤(diffuse midline glioma, DMG)和其他中枢神经系统肿瘤中高度表达的GD2抗原的增强型CAR-T细胞疗法。
2024-06-26
Cell Res:张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法,有效预防先天性心脏病
该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型,该模型会发展为早发性严重心肌病,并迅速演变为心脏功能不全,具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。
2024-02-16
柳叶刀分析10万中国人,文化程度较低,死亡风险或增加93%,呼吸系统疾病死亡高3倍
研究显示,获得更高教育水平的人,往往衰老的更慢,寿命更长,表明提高教育程度的干预措施,可能会减缓生物学衰老的速度并延长寿命。
2024-05-18
Science:张锋一次性发现了188种新型CRISPR-Cas系统
这项研究也提示我们,该研究发现的CRISPR相关系统代表着与RNA指导机制相关的多样化生化活动的未开发宝库,具有巨大的生物技术发展潜力。
2023-11-27
世界首个CRISPR基因编辑治疗艾滋病的临床试验数据发布
除了基于CRISPR的艾滋病疗法之外,该公司的研发管线还包括使用CRISPR技术清除乙肝病毒(HBV)、单纯疱疹病毒(HSV)、乳头多瘤空泡病毒(JCV)。
2023-10-30