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张锋最新论文:CRISPR-Cas9的祖先IscB-ωRNA的结构和功能机制

对IsrB及其ωRNA的结构分析,阐明了IsrB-ωRNA是如何共同识别并切割靶DNA的,也为进一步开发和工程化改造这一小型化核酸酶提供了基础。与其他RNA导向的系统的比较,突出了蛋白质和RNA之间的

2022-11-10

Science子刊:1期临床试验表明经过CRISPR基因编辑的通用CAR-T细胞可用于治疗复发性B细胞白血病

在一项新的临床研究中,来自英国大奥蒙德街儿童医院和伦敦大学学院的研究人员利用CRISPR/Cas9技术对供者T细胞进行基因改造,试图治疗患有耐药性白血病的重症儿童,这些儿童已用尽所有可用的治疗方法。

2022-11-15

Nature子刊:张恒/邓增钦合作解析细菌新型CRISPR抗病毒系统工作机制

III-E型CRISPR-Cas系统使用一个称为Cas7-11(也称为gRAMP)的单一多域效应器来切割RNA并与caspase样蛋白酶Csx29相结合,显示出RNA靶向应用的良好潜力。

2022-10-31

张元豪团队使用CRISPR-CATCH技术,实现对ecDNA的靶向分析

早在上世纪六七十年代,科学家们就发现了癌细胞中存在一类微小染色体,之后发现这些没有中心粒和端粒的DNA元件是环形的,大小为几个Mb。

2022-10-18

Cell:肌动蛋白细胞骨架扰乱触发RIG-I样受体介导的先天免疫反应

在一项新的研究中,研究人员发现一种称为肌动蛋白细胞骨架(actin cytoskeleton)的细胞结构的破坏是身体对病毒感染做出反应的“启动信号(priming signal)”。

2022-09-22

首个CRISPR基因编辑疗法!美国FDA授予exa-cel(CTX001)滚动审查!

exa-cel有潜力成为全球首个获得监管批准的CRISPR基因编辑疗法,这是一种自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法,目前正被开发作为镰状细胞病(SCD)和输血依赖型β地中海贫血(TDT)。

2022-09-29

诺奖团队CasX新公司获赛诺菲10亿美元合作,推进CRISPR-NK细胞疗法

Scribe Therapeutics 致力于开发基于 CasX 的基因组编辑和递送工具——CasX-Editors,从三个方面实现更好的基因编辑工具属性——更高活性、更强特异性、更易递送性。

2022-09-30

首款CRISPR/Cas9基因编辑疗法exa-cel递交滚动上市申请

所有31名接受治疗的严重SCD患者在随访时间为2.0~32.3个月时,均未出现血管闭塞性危象。SCD患者的平均胎儿血红蛋白水平在接受治疗后第四个月时占总血红蛋白水平的40%,并且得到维持。

2022-09-28

Cell子刊:我国学者开发出高效微型CRISPR-SpaCas12f1基因编辑系统

这项研究扩展了微型CRISPR核酸酶工具库,并为基因治疗和工程化微型CRISPR系统提供了新的思路。

2022-09-29

Cell子刊:上海科技大学季泉江团队开发出高效微型CRISPR-SpaCas12f1基因编辑系统

CRISPR-Cas 系统是目前最常用的基因编辑工具,但是由于传统的 Cas 核酸酶分子量普遍太大,使其在在体基因治疗的应用中受限。

2022-09-30