诺奖团队CasX新公司获赛诺菲10亿美元合作，推进CRISPR-NK细胞疗法

早在2016年，诺奖得主 Jennifer Doudna 团队就在 Nature 发表论文，开发了小型化的新型 CRISPR 基因编辑系统——CasX。此后，Jennifer Doudna 团队进一步解析了 CasX 基因编辑的工作原理，并创立了名为 Scribe Therapeutics 的公司。

Jennifer Doudna教授

Scribe Therapeutics 致力于开发基于 CasX 的基因组编辑和递送工具——CasX-Editors，从三个方面实现更好的基因编辑工具属性——更高活性、更强特异性、更易递送性。Scribe 于2020年底完成2000万美元A轮融资，于2021年3月完成1亿美元B轮融资。

2022年9月27日，制药巨头赛诺菲（Sanofi）宣布与 Scribe Therapeutics 达成合作，赛诺菲将与 Scribe 公司合作开发基于 CRISPR 基因编辑的 NK 细胞疗法来对抗癌症。在此次合作中，赛诺菲将支付2500万美元预付款，Scribe 公司还将可能获得高达10亿美元的里程碑付款，以及合作开发产品的销售分成及特许权使用费。

赛诺菲全球研究主管兼首席科学官 Frank Nestle 表示，与 Scribe 的合作补充了赛诺菲在 NK 细胞治疗领域的强大研究工作，并为赛诺菲的科学家提供了独特的基于 CRISPR 的工程技术，以更好地实现新一代的现货型 NK 细胞疗法。

在此之前，Scribe Therapeutics 曾与制药巨头渤健（Biogen）达成合作，共同开发针对渐冻症（ALS）和另一个尚未公开的疾病的治疗方法。

Scribe的Logo致敬了著名的“照片51号”

罗莎琳德·富兰克林于1952年5月拍摄的DNA的X射线晶体衍射照片（照片51号），直接启发了DNA双螺旋结构的诞生。

Scribe Therapeutics 目前共有5个研发方向：神经系统疾病（亨廷顿舞蹈症、家族性渐冻症、脊髓性肌萎缩症、帕金森病、早发性家族性阿尔茨海默症、天使综合征等等）、眼科疾病（色素性视网膜炎、视锥-视杆细胞营养不良、先天性黑蒙症、青光眼、全色盲等等）、多系统，肌肉和代谢疾病（囊性纤维化、杜氏肌营养不良、α1-抗胰蛋白酶缺乏症、早衰症、家族性高胆固醇血症、苯丙酮尿症等等）、造血功能障碍疾病（镰状细胞病、重度联合免疫缺陷、范可尼贫血、血友病A/B、慢性肉芽肿、血管性血友病）、细胞疗法（CAR-T、NK、TiL、HSC、iPSC）。

Scribe Therapeutics 致力于开发基于 CasX 的基因组编辑和递送工具——CasX-Editors，从三个方面实现更好的基因编辑工具属性——更高活性、更强特异性、更易递送性。

此外，由于 Jennifer Doudna 团队的多家公司与张锋团队存在激烈的专利争议，而 Scribe Therapeutics 开发的 CasX 则避免了专利争议。