2021年9月CRISPR/Cas最新研究进展
2021年9月30日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。2020年10月，德国马克斯-普朗克病原学研究所的Emmanuelle Charpentier博士以及美国加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士因在CRISPR-Cas9基因编辑方面做
基于CRISPR/Cas9的基因编辑技术在癌症基础研究、诊断和治疗中的应用
2020 年诺贝尔化学奖授予 Emmanuelle Charpentier 和 Jennifer Doudna，因为他们开发了成簇规则间隔短回文重复序列/CRISPR 相关核酸酶 9 (CRISPR/Cas9) 基因编辑技术，为精确基因编辑提供了新工具。
研究报道人体全生命周期代谢规律
近期，来自国内外60多家单位的科研人员首次揭示了人体全生命周期代谢规律，研究成果发表《science》期刊上，标题为“Daily energy expenditure through the human life course”。以往的大规模研究仅局限于测定人体基础代谢，而这部分能量支出仅占能量总支出的50-70%，人体日常活动需要的
新型CRISPR基因编辑疗法迈向临床，目的是HIV功能性治愈
开发病毒感染性疾病CRISPR疗法的Excision BioTherapeutics宣布FDA已接受EBT-101的IND申请，EBT-101的首次人体I/II期临床试验即将启动，用以评估EBT-101对HIV患者的安全性、耐受性和有效性。EBT-101是一款CRISPR体内疗法，利用腺相关病毒（AAV）提供一次性治疗，目的是功能性治愈HIV感染。临床前研究
Nat Aging：临床前研究表明利尿药布美他尼治疗阿尔茨海默病的潜力巨大
一种广泛用于治疗与高血压和心力衰竭相关的肿胀的药物在一项新的早期研究中显示，它也可能防止阿尔茨海默病的破坏性脑损伤，这一令人惊讶的发现表明科学家们对这种神经退行性疾病的根源还有很多需要了解。
Brit J Pharmacol：临床前研究发现三种酸性大麻素可减少癫痫发作
在一项新的研究中，来自澳大利亚悉尼大学和美国西北大学范伯格医学院的研究人员对大麻提取物如何治疗癫痫提供了新的见解。他们首次提出在大麻中发现的三种酸性大麻素（acidic cannabinoids）减少了德拉维综合征（Dravet syndrome）小鼠模型的发作，其中德拉维综合征是一种难治的儿童癫痫病形式。相关
诺奖得主公司向FDA递交人体临床试验申请
近期，由Jennifer Doudna和Emmanuelle Charpentier（因在CRISPR方面开创性工作获得2020年诺贝尔化学奖）联合创立的美国基因组编辑公司Intellia Therapeutics宣布，美国FDA已接受其NTLA-5001的IND申请。NTLA-5001是一种CRISPR/Cas9工程化T细胞受体（TCR）T细胞疗法，正被开
研究人员挖掘高活性CRISPR转座酶用于正交多重编辑
国际学术期刊Nucleic Acids Research在线发表了中国科学院分子植物科学卓越创新中心杨晟研究组的研究成果。该研究挖掘到一种高活性新型CRISPR相关转座酶（CASTs)。设计与调试微生物细胞工厂常需要中断一批基因和/或调试一批基因的最优剂量比。基于CRISPR-Cas9的基因组编辑工具受限于同源重组效率，难以同时编辑4