加速新药上市“零时差”，我国再次深化“以患者为中心”的临床研究

2021年11月7日，在第四届中国国际进口博览会（简称进博会）上，“以患者为中心，赋能临床研究发展”——2021年临床研究质量管理高峰论坛顺利举行。业内专家、行业代表齐聚一堂，共同探讨以患者为中心的临床研究能力建设，携手助力推动中国临床研究生态系统升级。

临床研究应以患者为中心，实现患者获益最大化 

近年来，国家先后发布多项药品审评审批改革的重要文件，为推动新药同步研发、注册与审评奠定了基础，也为创新药实现境内外同步注册上市提供了有力条件。但同一产品在中国获批的时间与全球其他市场首次获批的时间仍存在一定差距。一方面是由于相应的政策及配套还未完全适应监管机构的审评、审批“加速度”；另一方面则是由于中国本土的临床研究尚未充分加入全球同步研发。

“尽管中国有1000多家临床研究机构，但能够承担高质量的国际多中心临床研究的机构却是非常有限。中国新药物临床研究的研究机构和研究者数量仍面临诸多挑战，也有很大的发展空间。”礼来中国高级副总裁、药物发展及医学事务中心负责人王莉博士表示。“开展以患者为中心，以临床价值为主要考量的各期临床研究将为推进全球同步研发、帮助中国患者尽早可及国际水平的创新药物提供重要保障，但这也同时对临床研究机构的能力和效率提出了更高的要求。中国临床研究机构的体量和能力的提升需要政府、学界和企业的共同努力，让中国的创新药临床研究迈入新的高度。”

上海市精神卫生中心主任医师、药物临床试验机构办主任、伦理委员沈一峰教授分享了基于患者需求机构方的实践和思考，其指出：“临床研究与临床诊疗一样，都需要强调基于患者的需求。医院作为机构方，既是最贴近患者需求的策源地，也是完成临床研究任务的主战场。任何一个尚未获得满意答案的临床问题，都是研究方案设计的源头，由此获取数据形成证据最终得到可靠结论才能指导临床实践。立足当下，需要尊重多元（适合自己的才是最好）、拥抱创新，积极探索将新方法、新技术、新工具用于临床研究。领先医院应当提供更多的专业支撑和学术服务，切实保证受试者权益和安全，与申办方携手促进行业生态的持续优化。”

近年来，国家连续出台政策规范药物临床试验，强调以患者为中心，强化受试者权益。2020年7月，新版《药物临床试验质量管理规范》（GCP）颁布，明确药物临床试验各方职责要求，强化受试者权益保护。今年7月，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布“关于公开征求《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》意见的通知”，指出确定研发立题和临床试验设计，应该以临床需求为导向，实现患者获益的最大化。

艾昆纬管理咨询业务负责人陈劲豪分享了临床研究行业的发展和变化，指出健康行业亟需以患者为中心的服务，“医疗卫生行业各方都在倡导从传统的医疗体系向价值导向型的医疗体系转变，＇以患者为中心＇主要在于回应个体患者的医疗需求与情感需求，从药物研发到使用的整个链条做到＇为患医治、以患为师＇“，陈劲豪表示，”以患者为中心的临床研究，需要科技赋能，打造远程智联平台，同时可以进一步提高效率，优化临床资源。” 

随着临床研究的发展，患者角色也发生了变化。复旦大学神经病学研究所常务副所长、复旦大学附属华山医院神经内科认知障碍和痴呆亚专业带头人郁金泰教授认为，强调以患者为中心，意味着我们要将患者置于临床研究的中心，以患者获益为首要的考量，加强与患者的沟通，在临床研究中关注患者在临床研究中的安全性，提高受试者的依从性。

赋能中国临床研究发展，共建临床研究生态圈

受益于中国鼓励创新的政策导向，礼来加快了在中国推出新药的步伐。在过去三年间，礼来中国共上市了8个新产品和6个新适应症，在未来5年内有望将40种新药（含新适应症）引入中国。从2019年到2025年，礼来中国目前的产品管线组合正在向中国市场交付16种全新化合物。总部同步开发的礼来中国管线项目占在研项目的74％。同时，礼来中国的临床研究数量在过去三年间也增加了三倍以上。最近3年有300多家医院参加了礼来中国发起的临床研究（包括：I期、II期、III期、上市后安全性研究）。

礼来中国临床运营高级总监王蔓蓉女士认为，在有利的政策环境下，跨国药企尽早参与到全球关键性新药临床研究，将给中国的临床研究带来动力。作为申办方，从临床试验设计到实施开展，深入并加强与研究机构，包括与研究者和机构办公室的沟通，了解一线临床研究环节和受试者的切实需求。此外，礼来不断扩宽与产学研的合作并在全国范围内开展“礼来·学到”临床研究人才培训项目，为中国临床研究者提供高价值的学习机会，以整体提升中国临床研究的水平和质量。”

“中国创新医药行业需要更多有能力的临床研究机构和研究者。为此礼来将不遗余力地凭借我们专业的临床研发能力和拥有丰富临床研发经验的临床研究团队，加强和国内重要的临床研究机构开展战略性合作携手打造一个强大的临床试验生态系统，促进中国临床研究者的共同成长。”王莉博士表示，“中国是礼来全球重要的战略市场之一。我们将践行’植根中国，造福中国’的理念，帮助推进医药创新，使中国患者能够同步获益于国际领先的创新药物。同时，为整个医疗行业的转型与升级做出贡献，以此助力实现’健康中国2030’的伟大目标。”