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NEJM:LNP递送siRNA治疗“淀粉新”,3期临床数据发布

Alnylam Pharmaceuticals联合多家医学中心和医院,在《新英格兰医学杂志》(NEJM)发表了题为:Patisiran Treatment in Patients with Trans

2023-11-01

基于mRNA-LNP的原位细胞疗法!星锐医药入选2023国创中心“揭榜挂帅”重大项目

公司成立两年来,先后获得多家知名基金参与的数亿元融资,目前已有多个项目进入临床前和IND申报阶段,预计2024年开展临床实验。

2023-12-11

曾被赌场拉黑,32岁成为哈佛正教授,如今他是CRISPR 2.0时代引领者

2016年和2019年,刘如谦先后开发了碱基编辑和先导编辑,引领了CRISPR基因编辑新时代。

2024-01-24

Science:揭示CRISPR-Cas抗病毒防御系统抑制mRNA翻译机制

在一项新的研究中,来自立陶宛维尔纽斯大学的研究人员利用生物信息学分析以及生化和结构研究,描述了一个名为Cami1的新型效应蛋白家族的特征。他们发现当称为噬菌体的细菌病毒攻击细菌时,CRISPR-Cas

2023-12-27

FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法用于治疗第二种疾病——β地中海贫血

Casgevy疗法的获批,并不是旅程的终点,而是一个期待已久的开始。

2024-01-17

王国华团队开发出CRISPR-spCas9高精度高效率变体Variant No.1

该研究成功开发出了可以保持高效的在靶剪切效率的同时大幅度降低脱靶率的基因编辑工具spCas9的优秀变体Variant No.1。

2024-01-04

2023年度CRISPR基因编辑领域十大研究进展,张锋实验室遥遥领先

这项研究凸显了CRISPR前所未有的多样性和灵活性,也表明了大多数CRISPR系统是罕见的,只在不寻常的细菌和古细菌中发现。随着可用来搜索数据库的不断增长,可能还有更多罕见系统被发现。

2024-01-02

Science:利用FLSHclust新算法发现188种新的CRISPR/Cas系统

微生物序列数据库包含大量有关酶和其他可用于生物技术的分子的信息。但近年来,这些数据库已经变得非常庞大,以至于很难有效地搜索到感兴趣的酶。

2023-11-30

用AI设计肝外靶向LNP,以色列初创公司获得近2000万美元融资

通过整合机器学习和高通量筛选,Mana.bio 公司设计了下一代LNP,可以更安全、更有效地将RNA有效载荷递送到体内特定组织。

2023-10-20

诺奖团队用CRISPR“粉碎癌症”,靶向非编码序列,清除脑肿瘤

这种基于CRISPR的癌症粉碎提出了一种创新的治疗范式,它独立于肿瘤的遗传和表观遗传起源,将超突变癌症的肿瘤突变负荷和化疗药物TMZ信号转化为一种潜在治疗途径。

2023-12-04