Nature Materials：程强/魏妥团队开发新型LNP，将mRNA精准送达肺/肝/脾/胸腺/骨骼，实现器官精准先导编辑
PILOT 平台提供了一种可预测的方法学用于理性设计器官/组织特异性靶向的脂质纳米颗粒（LNP）有助于改进基于 mRNA 的基因编辑疗法的开发。
2025-09-03
Nature子刊：尧唐生物吴宇轩等开发LNP-mRNA疗法，实现体内造血干细胞基因编辑
该研究成功开发出一种无需抗体修饰的脂质纳米颗粒（LNP）递送系统，实现了对人类造血干细胞的体内精准基因编辑，并高效激活了胎儿血红蛋白表达。
2025-08-15
登上Cell封面：中国科学院将CRISPR基因编辑与AI机器人结合，推动可持续农业发展
该研究将生物技术 + 人工智能深度融合，首次提出作物-机器人协同设计理念，通过基因编辑重新设计作物花型，快速精准创制“机器人友好”的结构型雄性不育系。
2025-10-19
CRISPR编辑肝类器官破解凝血因子VII缺乏症难题！Haematologica开辟罕见出血病自体治疗新范式
研究通过CRISPR技术纠正患者诱导多能干细胞的凝血因子VII基因突变，生成的肝类器官可分泌功能性凝血因子VII并改善凝血功能，为该疾病的自体细胞治疗提供关键实验依据。
2025-10-31
Nature Materials：清华大学喻国灿/程功等开发新型LNP，不在肝脏蓄积，让mRNA疫苗更安全、更高效
该系统展现出作为开发高效且安全的 mRNA 疫苗的有效且毒性极低的递送平台的巨大潜力。
2025-08-06
Nature：CRISPR - Cas9 除基因编辑外，竟还能这样调控细菌免疫
来自密歇根大学等机构的科学家们通过研究揭示了CRISPR-Cas9在细菌免疫中的新角色，从而为理解细菌如何适应环境变化提供了新的视角。
2025-09-08
Nature子刊：中国科学技术大学宫宁强等开发新型LNP，降低副作用，增强mRNA疗法效果
该研究合成了一种具有抗氧化特性的可电离脂质 C-a16，其具有显著降低的免疫原性，可作为治疗应用中递送 mRNA 的一种有前景的可电离脂质。
2025-07-21
Sci Immunol：IL-12 mRNA-LNP佐剂让免疫效力“起飞”
来自宾夕法尼亚大学等机构的科学家们通过研究探索了IL-12 mRNA-LNP作为一种新型佐剂在增强mRNA疫苗诱导的CD8 T细胞反应中的潜力，这一发现为疫苗研发提供了新的思路。
2025-06-12
邦耀生物全球首例CRISPR治愈β0/β0型重度地贫患儿健康生活超5年
2025-08-23
糖尿病治愈新希望：CRISPR基因编辑细胞在人体内分泌胰岛素，且无需使用免疫抑制药物
研究人员使用 CRISPR-Cas12b 基因编辑了来自捐赠者的胰岛 β 细胞以避免排斥反应，并将这些细胞注射移植到一名患有 1 型糖尿病的男性患者前臂肌肉中，且患者未接受任何免疫抑制药物。
2025-09-06