双CRISPR-Cas3系统诱导多外显子跳跃，有望治疗大多数DMD患者
研究团队指出了这种双CRISPR RNA系统的潜在局限性。首先，删除模式存在变异，其精确起点和终点无法完全控制。当需要大量但精确删除时，这可能是一个缺点。
2023-08-28
Nature子刊：樊春海院士团队开发框架核酸状态机，在活细胞中实现CRISPR系统分级输运
分子机器是指在分子级别能根据外界刺激作出类似机械运动响应的分子（2016年诺贝尔化学奖）。而在活细胞中实现复杂的人工分子智能，尽管对于生物计算、微纳机器人、纳米智能诊疗等领域都具有重要的科学意义和巨大
2023-08-21
潜在Best-in-class NASH新药联合GLP-1显著减少肝脏脂肪
6月5日，Akero Therapeutics宣布efruxifermin (EFX) 治疗2型糖尿病和非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 伴纤维化F1-F3期的IIb期SYMMETRY研究（
2023-06-07
中国CLDN18.2首个II期数据亮相，能否做成best in class?
2022年以来，康诺亚/乐普生物、石药集团、科伦博泰等多家公司陆续实现将Claudin18.2（CLDN18.2）项目授权给海外药企。风生水起的出海浪潮背后，一方面是国内众多药企看好该靶点，采取了单抗
2023-06-08
Science：通过对杨树进行多重CRISPR基因编辑可实现可持续的纤维生产
在一项新的研究中，来自美国北卡罗莱纳州立大学的研究人员利用CRISPR基因编辑系统培育出了木质素（lignin）---它是木纤维可持续产生的主要障碍---含量降低的杨树，同时还改善了它们的木材特性。这
2023-07-19
基于CRISPR的现货型细胞治疗公司Caribou，获辉瑞2500万美元投资
近日，辉瑞公司宣布向 Caribou Biosciences 提供2500万美元股权投资，支持其开发治疗多发性骨髓瘤的“现货型”CAR-T细胞疗法。
2023-07-11
Nature子刊：用AI预测CRISPR基因编辑活性，实现对基因表达水平的精准调控
在这项最新研究中，研究团队还证明了，TIGER的脱靶预测可以用来精确地调控基因表达水平，通过错配gRNA实现对特定基因的部分表达抑制。这对于许多由于基因拷贝数增加导致的疾病具有重要意义，例如唐氏综合征
2023-07-11
鼻内给药CRISPR基因编辑系统，绕过血脑屏障，治疗焦虑症
该研究报道了一种非侵入性CRISPR-Cas9递送平台，使用AAV9通过鼻内吸入给药，能够绕过血脑屏障，进入中枢神经系统（CNS），进而靶向调控神经元5HT-2A受体通路，显著改善小鼠焦虑症状。这种C
2023-06-28