新研究揭示在癌症中经常发生突变的KRAS蛋白的秘密弱点
在一项新的研究中，来自西班牙巴塞罗那基因组调控中心和英国维康桑格研究所的研究人员全面确定了蛋白 KRAS 中的变构位点（allosteric site）。这些位点是药物开发中备受追捧的靶点，代表着可被
2023-12-27
Nature：精神分裂症患者和老年人的脑组织中存在一系列相似的基因活性变化
在这项新研究中，McCarroll、Berretta及其同事们利用单核 RNA 测序技术测量单个细胞中的基因表达，以更好地了解大脑是如何因人而异的。
2024-03-29
Blood：CAR-T细胞产品liso-cel可增加复发性大B细胞淋巴瘤患者的生存率
在那项初始临床试验中，300 多名复发性或难治性大 B 细胞淋巴瘤患者接受了筛查，其中 269 人接受了 CAR-T 细胞疗法。总体而言，73%的患者出现了治疗反应，平均生存期延长至18个月。
2024-03-26
JAMA子刊：补充维生素 D2可延长新诊断的1 型糖尿病儿童患者的蜜月期
研究人员发现，服用维生素 D2 补充剂的志愿者β细胞的胰岛素分泌能力有所提高，与安慰剂相比，他们观察到 PI:C比率（胰岛素原与C肽的比率）有所下降。
2024-03-25
超越CRSIPR，线粒体靶向的ARCUS核酸酶，消除线粒体致病基因突变
Precision公司首席研究官 Jeff Smith 博士表示，对于线粒体疾病，ARCUS之所以成为如此优雅和简单的工具，是因为它是一个单组分蛋白质，可以识别和消除突变的线粒体DNA。
2023-12-08
《JAMA·精神病学》：尿液中的8-oxoGuo升高，精神病患者的死亡风险或翻倍！
研究人员证实了系统性氧化应激引起的RNA损伤可能是精神障碍中衰老加速的潜在机制，尿液中的8-oxoGuo可能是预测精神疾病个体死亡风险的潜在标志物。
2024-03-14
Sci Transl Med | 革命性疗法：利用siRNA靶向减少血浆纤溶酶原，为血友病患者带来希望
随着siRNA疗法研究的深入和临床应用的逐步推进，其在血友病治疗领域的影响正日益凸显。这一创新疗法不仅为血友病A患者提供了新的希望，也为整个血友病治疗领域带来了新的治疗理念和方法。
2024-03-07
Cancer Cell：CAR-T细胞与抑制性药物的组合或有望治疗高风险的神经母细胞瘤患者
本文研究结果表明，CAR-T细胞作为单一疗法治疗低ALK密度的神经母细胞瘤患者或许是足够的，而且新型组合性疗法还能特异性地增强患者的治疗疗效。
2024-03-08
研究发现二甲双胍可有效激活抗癌免疫，使可手术胰腺癌患者5年生存率翻3倍
研究者们对96例患者肿瘤样本展开了转录组学分析，发现在先行手术切除且使用二甲双胍的患者中，20余个基因的表达都存在显著下调（仅1个有显著上调）。
2024-04-04