Nat Commun：在异染色质中，TALEN的编辑效率是CRISPR-Cas9的5倍
2021年2月4日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国伊利诺伊大学香槟分校的研究人员利用单分子成像技术对基因组编辑工具CRISPR-Cas9和TALEN进行了比较。他们的实验显示，在基因组中紧密压缩的称为异染色质（heterochromatin）的部分，TALEN的编辑效率是CRISPR-Cas9的5倍。脆弱X综合征、镰状细胞贫血、β-地中
基于CRISPR/Cas9的单细胞谱系追踪，揭示癌症异种移植物转移的速率、途径和驱动因子
2021年1月25日讯/生物谷BIOON/---当癌症局限于身体的一个部位时，医生通常可以通过手术或其他疗法进行治疗。然而，大部分与癌症有关的死亡，是由于它的转移倾向，发送自己的种子，可能在全身生根。转移的确切时刻转瞬即逝，迷失在肿瘤中发生的数百万次分裂中。美国怀特黑德研究所成员Jonathan Weissman说，“这些事件通常是不可能实时监测的。”如今，
新研究揭示CRISPR/Cas9除了作为基因编辑工具，还可作为调节开关调节基因活性
2021年1月23日讯/生物谷BIOON/---在一系列针对实验室培养的细菌开展的实验中，来自美国约翰霍普金斯大学的研究人员发现了证据，表明广泛使用的基因切割系统CRISPR-Cas9还有另一种作用---作为CRISPR-Cas9基因的自我调节开关。它调低或调弱CRISPR-Cas9活性的作用，可能会帮助科学家们开发出用于研究目的的细胞基因工程新方法。相关研
CRISPR-Cas9技术编辑的CAR-T细胞或能增强机体抵御血液癌症的潜力
2020年12月20日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，在2020年第62届美国血液学会年会(ASH)上，来自宾夕法尼亚大学的科学家们展示了他们最新的临床前研究结果，他们发现，利用CRISPR/Cas9技术敲除CAR-T细胞上能抑制T细胞激活的特殊蛋白或能增强工程化T细胞清除血液癌症的能力。研究人员敲除了CAR-T细胞上名为CD5的基因，随后将其输注回携
国内首个BCL-2抑制剂获批 维奈克拉有望成艾伯维重磅产品
12月4日，中国国家药监局官网信息显示，艾伯维（AbbVie）与罗氏（Roche）共同开发的BCL-2抑制剂维奈克拉片（venetoclax，ABT-199）的上市申请受理号已更新为“审批完毕-待制证”。这意味着维奈克拉成为了首个在中国获批上市的BCL-2抑制剂。根据早前信息，此次获批适应症为，联合其它药物治疗年龄75岁及以上，或因合并症不适于接受强诱导化疗
Nat Commun：利用AAV9-CRISPR-Cas9基因编辑有望清除受感染细胞DNA中的HIV DNA
2020年12月5日讯/生物谷BIOON/---猿猴免疫缺损病毒（SIV）是一种与人类免疫缺陷病毒（HIV）存在密切亲缘关系的病毒。在一项新的研究中，来自美国天普大学刘易斯-卡茨医学院和杜兰大学等研究机构的研究人员在HIV研究方面迈出了重要一步：他们成功地从非人灵长类动物的基因组中剔除了SIV。这一突破使得他们比以往任何时候都更接近开发治愈人类HIV感染的方
Cell：癌症免疫治疗新靶点——SerpinB9
丝氨酸蛋白酶抑制剂（serpins）参与调节机体内许多重要的生命过程。先前已有研究证明SerpinB9（Sb9）可以保护肿瘤细胞免受颗粒酶B（GrB）诱导的细胞凋亡，Sb9是GrB的生理抑制剂，GrB在被细胞毒性淋巴细胞递送到靶细胞后能引发细胞凋亡，但是这种保护作用还需要在体内研究中进行综合分析。11月25日，在Cell上发表的一项最新研究中，来自美国哈佛医
临床首次证实CRISPR-Cas9技术可有效治疗镰刀型红细胞贫血和β-地中海贫血
镰刀型红细胞贫血（SCD）和β-地中海贫血（TDT）是两种常见的基因缺陷性疾病，其共同特点是由于珠蛋白基因的缺陷使血红蛋白中的珠蛋白肽链有一种或几种合成减少或不能合成，从而产生无效的血红蛋白。目前常见的治疗方法是输血（输入红细胞）或输入铁螯合剂，但易出现中毒现象，且不能从根本上治疗疾病，而唯一根治的方法——造血干细胞移植，却存在匹配的捐赠者稀缺的
亚盛医药Bcl-2抑制剂APG-2575首个欧洲临床试验启动
11月25日，亚盛医药宣布，在研原创1类新药Bcl-2抑制剂APG-2575作为单药或联合治疗复发/难治慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL) 的Ib/II期临床研究（编号： APG2575CU101；EudraCT注册号： 2020-002736-73），已在乌克兰完成首例患者给药。这是亚盛医药在欧洲开展的首项全球临床试验。该