镰状细胞病治疗更温和,新载体铸就“超级血红蛋白”!
这项I/II期临床试验,大胆摒弃了传统的“毁灭式”清髓,转而采用了一种“减毒预处理”(Reduced-Intensity Conditioning, RIC)方案,仅使用单剂量的美法仑。
2025-06-02
Science :用“人工进化”驯服基因搬运工——CASTs效率狂飙420倍,实现人类细胞高效基因插入!
这个进化版的“基因搬运工”在人类细胞中表现出惊人的能力:相比野生型CAST,其平均基因插入效率提升了超过420倍,最高可达10-30%!
2025-05-19
Nature子刊:高彩霞团队开发反向先导编辑系统,在人类细胞中实现高效、精准基因编辑
这些结果表明,Rep-X 辅助的、环状 RNA 介导的反向先导编辑系统,拓宽了基因组编辑范围,显著提高了编辑效率,并在精准度和安全性方面展示了显著优势,有望成为疾病模型构建和基因治疗的有力工具。
2025-06-05
Nature Biotechnology:从“估计”到“精算”—— miniQuant革命性提升基因异构体定量精度,解锁细胞密码
这项技术以前所未有的精度,破解了基因身份的“多重宇宙”难题,让我们得以窥见在干细胞分化等生命关键进程中,那些隐藏在异构体转换背后的惊人秘密,为疾病诊断和精准治疗开辟了全新的道路。
2025-06-11
《细胞》:寿命延长3倍!小分子药物模拟低氧环境,创新疗法缓解大脑损伤、肌肉无力
根据研究团队新近发表在《细胞》上的论文,他们找到了一种名为HypoxyStat的小分子,能够改变血红蛋白与氧气的结合能力,从而复制低氧疗法对细胞的影响。
2025-04-15
Science子刊:肌肉干细胞的生物钟在肌肉修复中起着重要作用
研究发现,肌肉干细胞的生物钟也会影响损伤后NAD+的产生,其中NAD+是一种存在于所有细胞中的辅酶,对在体内产生能量至关重要,并参与数百种代谢过程。
2025-03-09