Nature子刊:高彩霞团队开发反向先导编辑系统,在人类细胞中实现高效、精准基因编辑
这些结果表明,Rep-X 辅助的、环状 RNA 介导的反向先导编辑系统,拓宽了基因组编辑范围,显著提高了编辑效率,并在精准度和安全性方面展示了显著优势,有望成为疾病模型构建和基因治疗的有力工具。
2025-06-05
镰状细胞病治疗更温和,新载体铸就“超级血红蛋白”!
这项I/II期临床试验,大胆摒弃了传统的“毁灭式”清髓,转而采用了一种“减毒预处理”(Reduced-Intensity Conditioning, RIC)方案,仅使用单剂量的美法仑。
2025-06-02
Science子刊:肌肉干细胞的生物钟在肌肉修复中起着重要作用
研究发现,肌肉干细胞的生物钟也会影响损伤后NAD+的产生,其中NAD+是一种存在于所有细胞中的辅酶,对在体内产生能量至关重要,并参与数百种代谢过程。
2025-03-09
Cell:一种起源自转座子的IFNAR2蛋白变体调节着人类干扰素信号传导,可能解释着为何不同的人对相同的病原体感染产生不同的反应
表达异常高水平IFNAR2变体的个体可能更容易受到严重感染,而表达低水平IFNAR2变体的人可能患有慢性炎症、牛皮癣或肠易激综合征等自身免疫问题,或者长新冠(Long COVID)。
2024-12-21
Nat Immunol:三种药物组成的混合制剂有望增强CAR-T细胞疗法的疗效
本文研究结果表明,战略性靶向性激酶的短暂药理学抑制或能维持CAR-T细胞的干细胞样特征并改善其抗肿瘤活性。
2025-01-29
Nat Commun:科学家揭示与神经发育疾病相关的脑细胞的独特特征
本文研究结果表明,第5层IT神经元对于自闭症尤为易感,在随后研究中,研究人员还将会调查是否自闭症风险基因会影响第5层IT神经元的连接和对信息的处理过程。
2025-01-13