CRISPR基因编辑治疗8天后死亡，NEJM发布尸检结果，揭开患者死亡原因——AAV引起的先天免疫反应
CRISPR基因编辑技术诞生至今仅10年时间，基因治疗也才20多年，CRISPR基因编辑和基因治疗在临床试验期间的任何死亡，都是对这些领域思考的契机。
重新扬帆起航，被爆造假后，环状RNA明星公司Laronde与纳米载体公司Senda合并，两公司已累计融资近8亿美元
据悉，合并后的新公司Sail将把Laronde的环状RNA平台和Senda的可编程纳米颗粒平台结合起来，开启全面可编程的药物开发。
神济昌华：成功完成国内首例渐冻症患者AAV基因治疗及3个月随访
近期，基因治疗公司神济昌华一项“评估 SNUG01 单次鞘内注射治疗肌萎缩侧索硬化症患者的单臂、开放探索性临床研究”顺利启动并平行完成首例受试者同情用药（伦理获批后同情给药）后
Nature Medicine：AAV基因治疗酗酒，一次治疗，长期有效
这些恒河猴在治疗前习惯于饮用4%的酒精，在接受治疗后，治疗组恒河猴的大脑中持续表达了人胶质源性神经营养因子（hGDNF），并在之后的12个月的反复戒酒-重新引入酒精挑战期间消除饮酒行为的复发
天工所开发AAV介导的碱基编辑疗法，改善视网膜色素变性小鼠表型，校正效率高达49%
“研究结果最终将为人体试验的剂量外推提供依据。此外，使用光感受器特异性启动子，例如 RHO，可以通过限制视杆细胞中 BE 的表达来增强治疗的安全性和功效。”
科研人员构建出全新的纳米载体靶向效率的高精度可视化评估方法
纳米制剂的分布和肿瘤结构密切相关，对肿瘤的早期治疗具有重要意义，确认肿瘤血管网的结构有助于优化给药策略。该研究揭示了肺转移瘤的三维结构变化，弥补了跨尺度肿瘤成像分析方法学上的缺失
信念医药又一款AAV基因治疗药物获批临床
国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新信息显示，信念医药公司（Belief BioMed，BBM）全资子公司上海信致医药科技有限公司和上海勉亦生物科技有限公司申报的“BBM-H803注射
ACS AMI：吾麦尔·亚森/朱新远团队开发超分子嵌段共聚物载体进行可见光诱导的基因递送
上海工程技术大学维吾尔族老师吾麦尔·亚森联合上海交通大学朱新远教授团队通过在客体分子中引入二甲基氨基偶氮苯基团开发了一类生物稳定性和生物相容性优异的阳离子型超分子嵌段共聚物基因载体，赋予了基因载体可见
国内AAV基因疗法步入爆发前夕，24款IND获批，3款进入III期临床
目前，国内共24款AAV基因治疗药物IND申报获批，其中，3款进入III期临床。按照其IND获批时间顺序汇总如下：
饶毅创建的华毅乐健再迎重要里程碑 |血友病AAV基因疗法完成注册临床I期首例受试者入组
2023年8月22日，中国苏州，苏州华毅乐健生物科技有限公司（以下简称“华毅乐健），一家致力于基因治疗创新药开发的生物技术公司，今日宣布其自主研发的基因治疗血友病A GS1191-0445