诺和诺德收购非编码RNA疗法公司Cardior，解决心脏病的根本原因
CDR132L是一种基于反义寡核苷酸（ASO）的抑制剂，靶向非编码RNA——miRNA132（miR-132），旨在阻止和逆转有害心脏重塑的发展。
2024-03-27
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Nat Chem Biol：刘宇辰/姚林合作开发一种基于人工lncRNA的精确靶向蛋白质降解策略，解决“难以成药”靶点问题
研究团队设计的alncRNA整合了RNA适配体（aptamers）和源自长链非编码RNA HOTAIR的特定片段。
2024-09-07
1篇Cell+1篇Science：基于TRIM21 的“特洛伊木马疗法”，可靶向清除脑细胞中的tau蛋白聚集物，小鼠重现活力
科学家们开发出了新的潜在疗法，可以选择性地清除与阿尔茨海默病有关的tau蛋白聚集物，并改善小鼠的神经变性症状。来自英国医学研究理事会（MRC）分子生物学实验室和剑桥大学英国痴呆症研究所的研究人员说，这
2024-09-25
Cell：细胞因子IL-4让卵巢癌对免疫疗法产生抵抗性，靶向IL-4有望可能克服这一点
Perturb-map 结合了最先进的空间成像技术，增强了传统的基因编辑 CRISPR 筛选技术，即同时对数百个基因进行“扰动”。
2024-11-01
Genome Biol：靶向作用白血病生存路线 科学家开发出一种能有效克服白血病复发的新方法
本文研究为阐明基因调节程序和细胞周期及细胞命运调节之间的紧密关联提供了新的见解，并为WEE1抑制剂与低毒性前BCR信号或代谢抑制剂的顺序使用提供了一定的理论依据。
2024-06-17
Nature子刊：李斯文/顾月清团队开发双特异性纳米系统，靶向激活骨髓中的NK细胞，治疗血液系统恶性肿瘤并防止复发
该研究开发的骨髓靶向纳米系统CSF@E-Hn，能够靶向骨髓，将肿瘤细胞和NK细胞聚集在一起，进而激活NK细胞以特异性靶向和消除骨髓中的肿瘤细胞。
2024-07-31
蔡宇伽/洪佳旭团队开发全新疫苗技术：树突状细胞靶向性类病毒颗粒，作为mRNA疫苗载体
该研究开发了一种新型疫苗技术——DVLP，能够在体靶向DC，同时递送mRNA和展示抗原蛋白，并激发强烈的体液免疫反应和细胞免疫反应。
2024-05-09
《J Natl Cancer Inst》阐述靶向PVR的CAR-T联合NK-92抑制胶质母细胞瘤进程
该研究构建了国际上首个用于胶质母细胞瘤治疗的基于PVR受体的第二代CAR-T 细胞，为胶质母细胞瘤的治疗提供了新思路。
2024-04-16