Nature Metabolism:刘光慧团队等开发延缓骨骼肌衰老的基因疗法
该研究利用灵长类骨骼肌衰老模型,首次揭示了“长寿蛋白” SIRT5 通过促进蛋白激酶 TBK1 的去琥珀酰化修饰,抑制其下游促炎信号通路的激活,从而延缓骨骼肌衰老的新机制。
心理疗法的数字程序加快缓解焦虑抑郁患者的症状
目前国际上,临床心理学领域面向焦虑抑郁障碍的心理疗法基本来自西方,且以个体咨询或治疗为主,干预效率较低,迫切需要更为高效的干预措施。
柳叶刀:柴人杰团队通过AAV基因疗法成功恢复成年耳聋患者听力
结果表明,即使是患有 OTOF 相关耳聋的成年患者,也能从基因治疗中获益。基因疗法可能比人工耳蜗植入术提供更自然的听力,有可能为老年患者更快带来功能上的益处。
诺华创新药物信倍立®(盐酸阿思尼布片)在华获批,开启慢粒STAMP精准靶向治疗新时代
2025年5月14日,诺华创新药物信倍立®(盐酸阿思尼布片)获得国家药品监督管理局批准,用于治疗新诊断的费城染色体阳性的慢性髓细胞白血病(Ph+ CML)慢性期(CP)成人患者。
Nat Aging:一种新型药物选择性靶向肝脏中的有害衰老细胞,为治疗肝病和肝癌带来希望
与广谱senolytics不同,广谱senolytic不分青红皂白地杀死衰老细胞,这种新型senolytic(753b)可以选择性地清除损害器官(比如肝脏)的有害衰老细胞。
Cell子刊:CAR-T细胞疗法又攻克一种自身免疫病
该研究证实了 BCMA 靶向的 CAR-T 细胞疗法在治疗难治性慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病(CIDP)中的安全性和潜力,并为患者疾病缓解的分子机制提供了见解。
Cell子刊:Fate公司的iPSC-CAR-T细胞疗法,克服实体瘤治疗难题
在这项最新研究中,研究团队开发了一种诱导多能干细胞(iPSC)来源的“现货型”同种异体 CAR-T 细胞,它表达了靶向人表皮生长因子受体-2(HER2)的 CAR,从而能够区分肿瘤细胞与正常细胞。
礼来收购Verve公司,为人类头号致死原因开发基因编辑疗法
在 14 名杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)和/或早发冠状动脉疾病患者中,单次输注导致血浆 PCSK9 蛋白水平和低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)呈剂量依赖性降低。
Cell:北京大学陈鹏团队等开发多模态靶向嵌合体——Multi-TAC,同时招募多种免疫细胞靶向实体瘤免疫微环境
该研究开发了一个多模态和可编程平台——多模态靶向嵌合体(Multi-TAC),该平台能够将多个治疗模块集成到单一药物中,从而在肿瘤-免疫微环境内实现多种免疫细胞的同时招募以及向肿瘤的靶向结合。