柳叶刀：AAV基因疗法，帮助遗传性失明儿童重见光明
该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性，能够显著改善视力及生活质量，此外，视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。
2025-02-24
患上必死绝症后，夫妻俩转行研究自救，通过碱基编辑疗法，延长50%寿命
研究团队首先在人类细胞中证实，碱基编辑器（BE3.9max）能够在人类细胞中有效地实现了对 PRNP R37X 编辑。
2025-01-19
Cancer Immunol Res：新研究表明靶向PTPRZ1的CAR-T细胞有望治疗胶质母细胞瘤
胶质母细胞瘤的生物学特性使其特别难以治疗。胶质母细胞瘤能够诱导一种限制免疫系统攻击的微环境，从而逃避标准治疗并迅速复发。
2024-10-23
Cell Chem Biol：让癌细胞因脂肪挨饿或能改善癌症疗法的疗效
研究结果表明，癌细胞内的多不饱和脂肪酸水平并不一定与铁死亡的易感性相关，相反，癌细胞能通过将多不饱和脂肪酸运输到合适的磷脂池中来对细胞外的脂质水平产生反应，从而促进其对铁死亡的敏感性。
2024-11-12
Science：历时十年，我国学者揭示靶向肠-关节轴可治疗骨关节炎，并提出老药新用策略
该研究首次系统揭示了“肠道细菌–胆汁酸–肠道FXR–GLP-1–关节软骨轴”在骨关节炎中发挥重要作用。
2025-04-06
STTT：靶向它就能“一石二鸟”！樊嘉院士团队揭示针对剪接因子SRSF1有效抗癌的双重机制
抑制SRSF1一方面能够全面提升CD8+T细胞的抗癌能力和促进代谢重编程，另一方面则能降低癌细胞的糖酵解能力，减缓它们的增殖速度，从而“一石二鸟”式地助力现有免疫治疗。
2025-01-31
Sci Bull：揭开心力衰竭的免疫特征或有望帮助开发新型靶向性疗法
文章中，研究人员识别出了与心力衰竭相关的转录组学特征，除了生物信息学分析外，他们还进行了实验验证从而进一步证实了研究结果的可靠性。
2024-05-13
Nature Medicine：异体CAR-T细胞疗法！为复发性神经母细胞瘤带来转机
ALLO_GD2-CART01是一种创新的异体CAR-T细胞疗法，专门针对神经母细胞瘤（NB）细胞表面特有的GD2分子进行治疗。
2025-01-23