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NEJM:300万美元的慢病毒基因疗法,导致多名患者出现血癌

这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者的长期结局,同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。

2024-10-14

抗猪δ冠状病毒基因编辑猪种质创制方面取得新进展

研究人员应用CRISPR/Cas9基因编辑技术培育的嵌合APN基因编辑仔猪能有效抵御PDCoV感染,为培育抗PDCoV种猪提供了优秀种质材料。

2024-08-23

NEJM:新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者

在这项的研究中,这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡(treosulfan)代替白消安,这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。

2024-12-19

自由漂浮且瞬息即逝的“外星基因”?!Science:细菌利用一种逆转录酶将编码 RNA转化为新的基因,有效抑制病毒复制

Sternberg与Tang所研究的细菌防御系统显得异常独特:它涉及到一种未知功能的RNA片段以及一种逆转录酶——一种能够以RNA为模板合成DNA的酶。

2024-08-19

患上必死绝症后,夫妻俩转行研究朊病毒,开发新型表观基因编辑疗法,登上顶刊Science

这项发表于 Science 的研究开发了一种全新的表观基因编辑器——CHARM,可以在大脑中可编程地靶向甲基化DNA,从而有效且持久地沉默靶基因。

2024-07-02

Nat Commun:开发出一种基于三重腺相关病毒载体系统的新型基因疗法,有望用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症

Han和他的团队开发了一种三重腺相关病毒(triple-adeno-associated virus)载体系统,将全长的抗肌萎缩蛋白递送到骨骼肌和心肌中。

2024-08-08

Nature:1期临床试验表明基于新型溶瘤病毒基因疗法有望安全有效地治疗胶质母细胞瘤

胶质母细胞瘤(glioblastoma, GBM)是一种侵袭性脑癌,具有众所周知的治疗抵抗性,复发性GBM患者的生存期不到 10 个月。免疫疗法能调动人体的免疫防御系统对抗癌症,但对 GBM 却无效,

2023-10-19

首尔国立大学: 利用病毒病毒载体基因治疗血友病B

血友病是一种遗传性疾病,涉及凝血因子缺乏,以及与手术或创伤相关的自发性和过度出血。血友病B是由凝血因子IX(FIX)缺乏引起的,其患病率为每25,000名男婴中有1名。

2023-06-12

科鲁尼亚大学研究者揭示了一种用于衰老细胞基因修饰的病毒新系统

衰老是一个复杂的过程,它逐渐损害生物体的大部分生物功能,导致疾病和死亡的易感性增加。因此,衰老是许多人类疾病的主要风险因素,如纤维化、骨关节炎、痴呆、青光眼、癌症和2型糖尿病。

2023-06-13

FDA批准一款腺病毒基因疗法,用于治疗膀胱癌

据世界卫生组织国际癌症研究署(IARC)发布的2020年全球癌症负担数据,膀胱癌发病率在全球范围内位居第10,年新增患者57万,其中大多数男性患者44万,占比77%。

2022-12-19