新锐打造非病毒基因疗法
基因疗法初创公司Generation Bio近日宣布完成了1亿美元的B轮融资。所得款项将用于推动Generation Bio前两种候选药物的临床研究申请（IND），以及其他针对视网膜、中枢神经系统和肺部遗传疾病的计划。Generation Bio于2016年在美国马萨诸塞州的剑桥市创立，这家公司的创立基于Rob Kotin博士的研究。Kotin博士曾是美国国立卫生研究院（NIH）的高级
安全脑靶向基因疗法：发现病毒载体通过血脑屏障所需的结构
基因疗法研究最新进展：发现基因疗法的病毒载体通过血脑屏障所需的结构。这个结构是8个紧密排列的一组氨基酸，是较低剂量脑部和脊柱疾病基因治疗的关键因素。该结构有利于高选择性脑部基因疗法研发，也有利于肝脏毒性的降低。基因疗法有望彻底改变许多疾病的治疗方式，包括ALS等神经系统疾病。但是传递治疗基因的小病毒在高剂量时可能会有不良副作用。那病毒又是如何通过血脑屏障，最近北卡罗来纳大学(UNC)医
Sci Trans Med：病毒基因疗法能够提高癌症治疗后乳房重构的效果
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会2018年1月25日 讯 /生物谷BIOON/ --最近一项研究结果表明，利用病毒载体进行基因治疗能够保护机体免受放射性癌症治疗带来的负面效应。未来这项研究将被用于提高乳腺癌患者治疗后的乳房修复手术，保护患者不会出现伤疤、皮肤皱缩以及周围组织的损伤。（A.A. Khan et al., Science Translational Medicine
新疗法：科学家将一种基因工程病毒注入肿瘤以此破坏肿瘤生长！
桑福德健康是美国第一个使用基因工程病毒进行临床试验的网站，旨在破坏耐药性肿瘤。I期免疫治疗试验适用于18岁及以上患有不符合标准治疗的转移性实体瘤。该治疗将肿瘤溶解性（破坏坏死）的病毒 - 水泡性口炎病毒（VSV）注射入肿瘤。病毒被设计成在癌细胞中生长，破坏这些肿瘤，然后传播到其他癌症部位。在这个过程中，它向该区域招募免疫系统，目的是引发免疫反应。该病毒，通常称为VSV，可以感染牛，但很
Cell：曹雪涛院士发文揭示I型干扰素诱导抗病毒基因的表达调控机制
2017年7月28日 讯 /生物谷BIOON/ --I型干扰素介导的相关基因的表达（ISGs）对于抗病毒免疫反应具有重要的意义，IFN信号的紊乱会导致一系列感染性疾病以及炎症紊乱的发生。到目前为止，我们对IFNa介导的信号通路已经有了较为深入的了解，但IFNa是如何激活STAT的信号以及ISG的表达目前并不清楚。除了磷酸化以及泛素化之外，蛋白质还存在其它一些少见的翻译后修饰类型，例如甲基化以及乙酰
加拿大团队开发出基于 NGS 平台的丙型肝炎病毒基因分型及耐药检测
日前，英属哥伦比亚大学（以下简称英属哥大）卓越教学中心的研究人员开发了一种基于高通量测序的丙型肝炎病毒检测方法，该方法可鉴定产生耐药的病毒变种。研究人员表示，该检测方法还可进行病毒分型，是 PCR、杂交和基于 Sanger 平台检测技术的有力补充。与传统检测方法，基于 NGS 的检测方法具有更佳的检测范围及碱基分辨率。据英属哥伦比亚大学艾滋病毒卓越教学中心的负责人安妮塔·豪尔介绍，目前，加拿大的患
Sci Adv：特殊腺病毒亚型或有望帮助开发治疗多种疾病的靶向基因疗法
2017年5月14日 讯 /生物谷BIOON/ --为了进行复制，病毒似乎已经非常擅长利用人类细胞来制造病毒蛋白了，这也就是为何科学家们一直会利用病毒来将有用的基因运输到人类细胞中来帮助缺失重要蛋白或酶类的患者进行疾病治疗的原因了。近日来自斯克利普斯研究所的研究人员通过研究揭开了一种关键的结构细节，或有望让病毒作为一种更好的工具帮助科学家们开发治疗多种人类疾病的新型疗法。图片摘自：Vijay Re
Nat Commun：量子点标记实现活细胞内单拷贝艾滋病毒基因的原位成像
单拷贝 HIV 整合态前病毒 DNA 原位标记与成像艾滋病毒基因组 RNA 逆转录为 DNA，整合在宿主染色体内形成前病毒（HIV provirus），是根除艾滋病毒的最大障碍。在活细胞内对单拷贝或低拷贝的整合态 HIV 基因标记与成像，对前病毒的识别和切除具有重要意义，但一直是个难题。最近，中国科学院武汉病毒研究所研究员崔宗强与中国科学院生物物理研究所研究员张先恩合作，利用量子点标记转录激活子样
生殖细胞居然利用已有的病毒基因作为武器对抗新的病毒感染！
我们的身体一直都处于外来入侵物的围攻中：病毒、细菌和寄生虫都想入侵我们的细胞。一项发表在eLife上的最新研究揭示了生殖细胞——精子和卵细胞——如何保护自己免受入侵物的侵袭，以保护自己正确地将遗传物质传给下一代。
《自然通讯》报道香港大学发现H7N9病毒基因突变
香港大学22日宣布，该校研究团队发现H7N9禽流感病毒基因突变，引致病毒容易感染人类，导致禽流感疫情持续。这项发现有利于监察禽流感病毒的跨物种传播和药物研发。这项研究由港大新发传染性疾病国家重点实验室