Nat Genet:科学家在“黑暗基因组”中发现能显著改善癌症T细胞疗法疗效的主要调节子
来自杜克大学等机构的科学家们成功将CRISPR技术应用于人类免疫细胞基因功能的高通量筛选中,并发现基因组中的单一主要调节子或能被用来重编程T细胞中数千个基因网络,并能够能大大增强对癌细胞的杀伤能力。
Nature:科学家阐明人类亨廷顿氏症发生的生物性诱因 有望帮助开发新型靶向性疗法
来自加州大学河滨分校等机构的科学家们通过研究首次发现他们能减缓果蝇和蠕虫疾病的进展,这或许就为开发治疗人类亨廷顿氏症的新型疗法打开了一扇大门。
Blood:对单一癌细胞的分子分析或能揭示多发性骨髓瘤对疗法耐受背后的分子机制
来自海德堡大学等机构的科学家们通过研究发现了多发性骨髓瘤的分子改变,其或许能帮助单一的癌细胞在疗法中存活下来。
两篇JCI:特殊的遗传改变或能预测鳞状细胞肺癌患者是否会对靶向性疗法产生反应
来自科隆大学等机构的科学家们揭示了某些情况下在这种肿瘤中所发生的新型遗传改变,这或许就会暴露出肿瘤的弱点,从而就有望帮助科学家们进行一定的治疗干预。
里程碑时刻:首个CRISPR疗法获批上市,已有百位患者接受治疗,售价将高达200万美元
医学科学家、前诺华生物医学研究院总裁 Jay Bradner 博士表示,CRISPR疗法的首次获批,对技术创新者来说是一个里程碑,对研究这一机制的生物学家来说也是如此。
Cell:我国学者开发神经环路特异性基因疗法,为帕金森病干预带来新希望
研究团队现正积极开展该技术的临床转化工作。值得关注的是,几乎所有的神经系统疾病都伴随着特定神经环路的功能异常,然而过往技术尚未实现在灵长类脑中对这些疾病累及的重要神经环路进行精准功能矫正以达到干预疾病
Cell Rep:利用基因疗法治疗因CNTNAP1突变而瘫痪的儿童有戏
在50 个来自荷兰、英国、美国和中国的家庭中,每个家庭都有一个因Cntnap1(Contactin-Associated Protein 1)基因发生突变而瘫痪的儿童。这些儿童无法动弹。
Nat Cancer:新型组合性疗法或有望饿死胰腺癌细胞
来自纽约大学Grossman医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种新型组合性疗法,其或能通过预防癌细胞清除染料来安全降低小鼠机体中胰腺癌的生长。
人类中枢神经系统疾病中的星形胶质细胞:新疗法的前沿
中枢神经系统(CNS)疾病,尤其是那些导致认知障碍的疾病,是21世纪医学面临的主要挑战。目前尚不存在以病理生理学为基础的中枢神经系统疾病的治疗方法;当代医学充其量仅限于对症治疗。
Nat Cancer:揭示肿瘤基因和微环境之间的相互作用影响多发性骨髓瘤患者对疗法反应背后的分子机制
来自迈阿密大学米勒医学院等机构的科学家们通过研究揭示了肿瘤细胞和微环境中免疫组分之间的相互作用如何影响新诊断为多发性硬化症的患者对疗法的反应和治疗结局。