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  • Nature:PTC124药物用于治疗某些遗传疾病的临床试验

    很多遗传疾病是由一个信使RNA(mRNA)向蛋白质内转录过程中的过早终止造成的,肌营养不良症就是这样一种疾病。现在,Welch等人报告,一个名为PTC124的小分子能使这一转录“机器”绕开会引起过早终止的点,但仍会在mRNA的端点正常终止。在人体和小鼠细胞中,该药物能恢复在肌营养不良症中发生突变的基因的正常转录,它在该人类疾病的mdx小鼠模型中还能恢复肌肉功能。

  • Nature:药物PTC124可用于治疗某些遗传疾病

    生物谷报道:很多遗传疾病是由一个信使RNA(mRNA)向蛋白质内转录过程中的过早终止造成的,肌营养不良症就是这样一种疾病。现在,Welch等人报告,一个名为PTC124的小分子能使这一转录机器绕开会引起过早终止的点,但仍会在mRNA的端点正常终止。在人体和小鼠细胞中,该药物能恢复在肌营养不良症中发生突变的基因的正常转录,它在该人类疾病的mdx小鼠模型中还能恢复肌肉功能。

  • “订做宝宝”过滤遗传疾病 英国夫妇创全球首例

  • 丹麦首批克隆小猪将用于人类遗传疾病研究工作

    丹麦农业科学研究院的科学家们日前表示,他们已将克隆胚胎植入到了一只母猪体内,并使其成功怀孕。   据合众社3月17日报道,丹麦首批克隆小猪预计将在今年6月份出生。此项研究的主要负责人、丹麦农科院的生物学家嘉伯·瓦吉塔对此表示,这些克隆小猪将对科学家们研究人类疾病有所帮助。这些小猪将被用于人类早老性痴呆、帕金森氏症及其它一些遗传性疾病的研究工作。

  • 近亲婚姻与遗传疾病