Nature：CRISPR激活，治疗儿童严重大脑疾病
该研究将 CRISPR 激活（CRISPRa）技术应用于 SCN2A 单倍体不足的治疗，在相当于人类 10 岁的青春期小鼠模型中，成功恢复了其大脑中 SCN2A 水平，逆转了神经发育障碍。
2025-09-19
Nature子刊：苏建忠/陈卫华团队开发单细胞水平遗传算法，揭示宿主遗传-肠道菌群-细胞类型的内在关联
scBPS 能够将细胞群与其相互作用的肠道微生物联系起来，从而实现对宿主与微生物之间相互作用的系统性图谱绘制。
2025-04-13
Nature：从绝望到希望——脑部细胞移植或为遗传性脑病患者打开生命之门
来自斯坦福大学医学院等机构的科学家们开发了一种新方法，其能在不进行全身性毒性预处理的情况下，将超过一半的受损微胶质细胞替换为非基因匹配的前体细胞，这一突破性进展为治疗这些罕见疾病带来了新的希望。
2025-08-11
Nature Genetics：注意缺陷多动障碍（ADHD）的遗传密码——当“确诊”的边界融入“症状”的海洋
这项研究巧妙地将两种不同的数据源——临床诊断的“是/非”判断与人群中广泛存在的症状评分“高/低”，结合起来。
2025-09-20
遗传学如何“解绑”肥胖与心脏病的宿命关联？
这项研究不仅挑战了我们对肥胖的传统看法，更通过巧妙的研究设计和海量的数据分析，为我们打开了一扇通往精准预防和治疗肥胖相关疾病的新大门。
2025-09-17
里程碑：全球首批“三亲婴儿”诞生并健康成长，8名宝宝改写遗传宿命
首批通过线粒体捐赠诞生的 8 名“三亲婴儿”，他们均健康出生并成长发育，都没有表现出他们母亲所携带的线粒体疾病的迹象，其中最大的孩子已经超过 2 岁。
2025-07-19
2025诺贝尔奖得主连发两篇论文：开发iTreg细胞疗法，治疗炎症性疾病和自身免疫疾病
通过细胞因子和药物手段，成功将常规效应 T 细胞诱导转化为功能稳定的调节性 T 细胞（S/F-iTreg 细胞），用于炎症性疾病（炎症性肠病、移植物抗宿主病）及自身免疫疾病（寻常型天疱疮）的细胞治疗。
2025-11-01
新型A-G碱基编辑器精准“修正”线粒体遗传缺陷
本研究成功锻造出了一款堪称“史上最强”的线粒体A-to-G碱基编辑器（eTd-mtABEs），不仅将编辑效率提升至前所未有的87%，比初代工具高出145倍，更解决了致命的脱靶风险。
2025-06-12
Nature：免疫系统的“拆迁队”与“装修工”—— MPO如何将遗传密码重塑为杀敌利器
研究人员发现，中性粒细胞中的一种关键蛋白——髓过氧化物酶 (Myeloperoxidase, MPO)，扮演了一个出人意料的“双面角色”。
2025-09-24
