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科研人员发展出治疗Leber遗传视神经病变的新技术

该研究将LHON患者的尿细胞重编程为诱导多能干细胞,并进一步分化为神经祖细胞。研究通过与间充质干细胞共培养发现,线粒体功能显著改善,正常线粒体DNA的比例增加。

2024-08-19

J Autoimmun:识别出能抑制机体炎性反应的遗传突变,有望帮助开发类风湿关节炎新型疗法

本文研究揭示了TRAF1/cIAP2轴在促进机体炎症中未被识别的关键角色,同时有望提供研究基础帮助开发治疗诸如类风湿性关节炎等炎性疾病的新型疗法。

2025-03-20

bioRxiv:科学家开发出遗传定义的类器官模型,有望揭示驱动鳞状细胞肿瘤进化的机制并识别潜在的疗法脆弱

本文研究揭示了UASCC早期进化背后的关键驱动因素和分子程序,并建立了遗传定义的类器官模型来作为发现机制和治疗手段的有价值强大工具。

2025-02-14

《柳叶刀·神经病学》:临床试验首次证实,提前数年接受抗Aβ抗体预防治疗,可以延迟显性遗传阿尔茨海默病发生

科学家们首次在临床试验中证实,在症状出现前数年接受预防性治疗以清除淀粉样蛋白斑块,可以延迟AD的发生。 

2025-04-05

Nat Cell Biol:万刚团队揭示多相凝聚体结构的不混容调节小RNA驱动的跨代表观遗传的机制

该研究提供初步证据提示凝聚体中存在抑制不同凝聚体蛋白互作网络融合的调控蛋白,进一步的蛋白互作解析可以揭示多相凝聚体形成的具体分子机制。

2024-10-05

EMBO Mol Med:科学家提出有望改善人类遗传乳腺癌治疗的新方法

本文研究结果识别出了FLT1或能作为治疗对PARP抑制剂耐药的BRCA1/2突变乳腺癌患者的新型潜在治疗性靶点。

2024-09-02

突破发现!Genome Med:人类帕金森疾病和炎肠病之间的神秘遗传关联

这项研究不仅证实了LRRK2在炎性肠病和帕金森病之间的重要联系,还发现了一系列与炎症和自噬相关的新型基因,为两种疾病病理学研究拓展了新视野,强调了治疗干预在调控全身性炎症中的核心价值。

2024-05-31

Immunity | 周波/王前飞/程涛/李玥莹/程辉团队发现造血干细胞分化路径决定巨核细胞/血小板的功能多样性

该研究构建了能够区分通过直接和逐步分化途径产生的造血细胞的遗传系统,通过该系统比较了不同途径产生的MKs的数量和功能输出。

2024-03-08

ASO新药治疗遗传水肿多项III期研究积极,即将申报上市

HAE是一种危及生命的罕见遗传性疾病,会导致包括手、脚、生殖器、胃、面部/喉咙等身体各个部位发生严重肿胀的反复发作。

2024-06-06

研究解析大脑皮层抑制神经元多样性的发育机制

该研究工作结合单细胞转录组和空间转录组测序分析、遗传学、细胞谱系追踪和病毒示踪等技术手段,揭示了大脑皮层SST长投射和SST中间神经元不同的发育轨迹

2024-01-04