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AAV基因疗法,成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展

在这项仅有1名患者参与的临床试验中,Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型(AAV9)的基因疗法,通过脊髓注射,将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。

2024-07-09

科学家们发现能控制基因活性的新型遗传代码!

研究者发现,转录因子之间的间隔和其相对于基因转录开始的位置或许决定了基因活性的水平。

2024-09-03

Nat Genet:X染色体遗传多样性揭秘:克隆竞争塑造多样性景观

这篇文章探讨了X连锁遗传变异对生物体发育的影响,揭示了XX个体中X染色体失活伴随的克隆增殖独特机制。

2024-08-29

Nature:新研究发现表观遗传变化本身也足以引起癌症产生

这一发现迫使我们重新考虑 30 多年来一直认为癌症主要是必然是由基因组水平上积累的 DNA突变引起的遗传性疾病的理论。

2024-05-05

Nature Medicine:哪些因素会加速你的大脑衰老?人工智能“大脑时钟”给出答案

大脑时钟模型显示,患有阿尔茨海默病或其他类型痴呆症的人比轻度认知障碍和健康对照组的人有更大的大脑年龄差距。更值得关注的是,拉丁美洲和加勒比地区的参与者比其他地区的参与者的大脑年龄差距更大。

2024-09-06

Nature Medicine 脑龄预测模型:如何利用EEG和fMRI发现大脑老化背后的社会因素

该研究展示了脑龄差异模型在不同地区和群体中的应用潜力,特别是在全球健康不平等问题日益突出的背景下,它为理解和干预大脑老化提供了一个全新的框架。

2024-09-03

ASO新药治疗遗传性水肿多项III期研究积极,即将申报上市

HAE是一种危及生命的罕见遗传性疾病,会导致包括手、脚、生殖器、胃、面部/喉咙等身体各个部位发生严重肿胀的反复发作。

2024-06-06

Cancer Cell :颜鹏泽等揭示Midkine是乳腺衰老和肿瘤发生的驱动因素

该研究不仅揭示了Midkine在衰老及乳腺肿瘤发生中的重要作用,还为未来的临床研究提供了新的视角与可能性。

2024-10-08

Cancer Cell:颜鹏泽等揭示Midkine是乳腺衰老和肿瘤发生的驱动因素

该研究不仅揭示了Midkine在衰老及乳腺肿瘤发生中的重要作用,还为理解衰老相关肿瘤的发病机制和发展新的干预策略奠定了基础,具有重要的生物学和临床应用价值。

2024-10-06

Nature子刊:冯建峰/程炜团队开发机器学习模型,识别自杀行为风险因素

研究团队开发了一种基于行为学、代谢组学和蛋白组学的机器学习判别模型,用以区分是个体是否发生自杀行为。研究发现基于16种行为学特征的分类模型在区分有无自杀行为上表现出高判别准确性。

2024-07-05