最新临床数据显示，AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症，uniQure股价大涨
uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示，这是针对亨廷顿症的首次临床试验，显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。
Nat Commun：特殊的肠道微生物通路或能作为改进人类心脏病疗法的潜在靶点
β-阻滞剂能更有针对性地阻断来自肾上腺素受体的有害信号，但允许健康信号通过，这或许是一种治疗或预防机体心血管疾病风险的全新方法，也有望改善依赖于β-阻滞剂来减缓机体压力反应的患者的生活质量。
舒易来/何英姿团队开发多位点表达的基因替代疗法，恢复DFNB111耳聋小鼠模型听力
该研究提示了基于AAV基因治疗Mpzl2相关耳聋的潜力，并为靶向耳蜗中不同细胞类型中表达的其他耳聋相关基因的基因治疗提供了概念验证。
Cancer Biol & Med：综述文章解读Tpex细胞或有望彻底改变人类靶向性癌症免疫疗法的规则
这篇综述中，研究人员阐明了以强大的自我更新和增殖能力为特征的Tpex 细胞如何转化成为反应性耗竭CD8+ T细胞，从而为癌症治疗提供新的途径。
Science：科学家发现与人类免疫性障碍相关的罕见辅助T细胞类型，解锁免疫疾病治疗新途径
研究人员通过联合研究开发了新型ReapTEC技术，旨在探索双向T细胞增强子与免疫疾病之间的联系。
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
地中海贫血口服疗法III期研究成功
Mitapivat是一款first-in-class新型、口服丙酮酸激酶-R（PKR）激活剂，对野生型和突变型PKR均有激活作用，可以改善血红细胞的能量供应，提高血红细胞的健康水平。
Nat Med：临床研究表明CAR-T细胞疗法有望治疗侵袭性滤泡性淋巴瘤
在这项临床研究中，来自北美、欧洲和日本 31 个医疗中心的 130 名复发的滤泡性淋巴瘤患者在两年的时间里接受了一种 CAR-T 细胞疗法，即lisocabtagene maraleucel 。
Cancer Res：科学家识别出一种有望开发出新型胰腺癌疗法的特殊酶类靶点
本文研究强调了MICAL2影响PDAC生物学特性的多种途径，同时也为未来进一步调查靶向作用MICAL2从而作为治疗干预措施提供了一定的研究基础。