科学家证实CD38-NADase是杜氏肌营养不良表型的一个新机制
杜氏肌营养不良症(DMD)是罕见疾病中的一种常见病，仅影响男性，其发病率为1 / 4500至1 / 6500新生儿。DMD起源于X染色体携带的编码肌萎缩蛋白的基因功能丧失，肌萎缩蛋白是肌膜下细胞骨架复合体的一种蛋白质。这种疾病表现为患者骨骼、平滑和心肌的戏剧性退化，在没有根治性治疗的情况下，只有姑息治疗，需要相当多的多学科护理才能将患者的中位预期寿命延长到30岁左右。
Sci Adv：细胞压力状态或能帮助预测卵巢癌患者对化疗治疗的不良反应
来自芬兰赫尔辛基大学等机构的科学家们通过研究揭示了这些肿瘤对化疗产生耐受性的分子机制，他们分析了在化疗期间肿瘤所发生的变化，并识别出了一种与治疗反应不佳的新型癌细胞状态。
JITC：湘雅医院团队首次全面揭示抗生素与免疫相关不良事件的关系
免疫检查点抑制剂（ICIs）在临床上的应用范围逐渐扩大的同时，也可能导致一系列免疫相关不良事件（irAEs）的发生。目前已有心肌炎，肺炎和结肠炎等严重irAEs的相关报道。免疫相关的毒性限制了ICIs的应用，全面了解ICIs治疗引起的irAEs对控制免疫治疗的收益/风险比非常重要。既往研究表明，接受ICI治疗患者中，抗生素的使用与腹泻
Molecular Therapy: Nucleic Acids | DUX4靶向反义寡核苷酸全身给药治疗面肩肱骨肌营养不良症
面肩肱骨肌营养不良症(FSHD)是最常见的骨骼肌营养不良症之一。FSHD患者的骨骼肌病理是由转录因子DUX4的不适当表达引起的，DUX4激活了不同的肌毒途径。
Blood Cancer Discov：阻断γ干扰素有望降低CAR-T细胞的不良反应
在一项新的研究中，来自美国麻省总医院的研究人员开发出一种新的方法，它有潜力减少与嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CAR-T）疗法相关的严重不良反应。
美国FDA授予Skysona优先审查：第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!
Skysona可解决疾病根本病因，一次性治疗可持久改善生存和保护神经功能。该药已在欧盟获批，但因报销问题退出欧洲市场。
《柳叶刀》公布中国首个腺病毒载体新冠疫苗最终有效率：重症保护率96% 无一例严重不良反应发生
近日，国际权威医学期刊《柳叶刀》发布了中国首个腺病毒载体疫苗—康希诺生物重组新型冠状病毒疫苗（5型腺病毒载体）克威莎的全球多中心Ⅲ期临床试验最终有效率和期中安全性分析结果。
J Proteo：科学家有望利用当前的方法来揭示化学物质的不良生物学效应！
来自瑞典林雪平大学等机构的科学家们通过研究利用一种新方法识别出了机体中会被化学物质所影响的蛋白质，这种方法或能被用来发现在早期阶段发现是否一种物质会在有机体中产生一定的生物学效应。