Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Nature： “误会”致癌基因？研究揭示髓母细胞瘤起源新图景，CNVs才是幕后“启动者”！
研究人员巧妙地结合了单细胞多组学和空间转录组学这些“显微镜”，对携带特定基因异常的肿瘤样本进行了精细刻画，并辅以大数据分析和群体遗传学模型进行时间追溯。
2025-05-12
Nature：促进早期大脑健康生长的基因也可促进成年时的胶质母细胞瘤产生
这一发现验证了一种广泛持有的理论，即肿瘤劫持了基因生长程序，导致成年时期生长失控，并可能为从源头治疗胶质母细胞瘤提供一条新的途径。
2025-01-29
Lancet：一种新的基因疗法有望治疗AIPL1相关视网膜营养不良
治疗前，所有儿童的视力仅限于光感知。在最后的随访中，接受治疗的眼睛的平均视力从基线的2.7 logMAR提高到0.9 logMAR（范围0.8-1.0）。
2025-03-02
Science：胶质母细胞瘤干细胞与MDSC细胞共定位，可促进肿瘤生长和侵袭性
研究中，这些作者发现这两种细胞在脑瘤中相互补充。肿瘤干细胞产生称为趋化因子的化学信号，吸引这个MDSC亚群，并为这些MDSC制造生长因子和激活因子。
2025-02-18
Nature：新研究发现胶质母细胞瘤细胞利用星形胶质细胞逃避免疫反应的新机制
这项研究揭示了胶质母细胞瘤利用星形胶质细胞逃避免疫反应的机制，它的研究结果可能指导治疗胶质母细胞瘤的新型免疫疗法的开发。
2025-05-28
Nature Medicine：异体CAR-T细胞疗法，为复发性神经母细胞瘤带来转机
ALLO_GD2-CART01作为一种新型的免疫疗法，具有成为癌症治疗标准方案的潜力，并为未来癌症治疗领域的突破性进展奠定了基础。
2025-01-29
Stem Cell Rep：新研究利用猪诱导性多能干细胞构建出猪视网膜类器官
研究者使用免疫细胞化学技术，在猪和人类视网膜类器官模型中，对与早期和晚期发育时存在的特定视网膜细胞相关的蛋白进行了表征。
2025-03-27
Nature Medicine：异体CAR-T细胞疗法！为复发性神经母细胞瘤带来转机
ALLO_GD2-CART01是一种创新的异体CAR-T细胞疗法，专门针对神经母细胞瘤（NB）细胞表面特有的GD2分子进行治疗。
2025-01-23