PNAS:移植干细胞衍生的视网膜色素上皮细胞有望治疗老年性黄斑变性
老年性黄斑变性(age-related macular degeneration, AMD)是导致老年人不可逆性失明和视力损伤的主要原因之一。在一项新的研究中,来自新加坡科技研究局、新加坡国立大学、新
2023-09-30
Nature子刊:我国科学家发现基于自愈外泌体装载微胶囊的新型伪细胞制剂有望治疗多种玻璃体视网膜疾病
在一项新的研究中,来自中国科学院过程工程研究所和首都医科大学附属北京朝阳医院等研究机构的研究人员开发出一种基于自愈外泌体装载微胶囊(self-healing exosome-loaded microc
2023-10-26
天工所开发AAV介导的碱基编辑疗法,改善视网膜色素变性小鼠表型,校正效率高达49%
“研究结果最终将为人体试验的剂量外推提供依据。此外,使用光感受器特异性启动子,例如 RHO,可以通过限制视杆细胞中 BE 的表达来增强治疗的安全性和功效。”
2023-08-21
Nat Chem Biol:揭示引起人类神经变性疾病的遗传突变的潜在新来源
来自中国复旦大学等机构的科学家们通过研究发现了导致诸如亨廷顿氏症等罕见疾病的基因突变的另一种潜在的原因。
2023-08-23
甘丙素受体3−--治疗视网膜变性的新药理靶点
甘丙肽受体(GALRs)属于蛋白偶联受体(GPCRs)家族,包括GALR1、GALR2和GALR3三个亚型。GALR广泛分布于神经系统,但也在非神经组织中表达。
2023-02-06
PNAS:精准基因组编辑有望治疗遗传性视网膜疾病
在一篇新的论文中,研究人员解释了精准基因组编辑试剂如何在遗传性视网膜疾病(inherited retinal disease, IRD)中实现了精确的基因校正和疾病拯救。
2022-09-27
Circulation Res:对一种负责控制细胞收缩能力的基因进行有效控制或有望帮助开发治疗人类视网膜疾病的新型疗法
来自图宾根大学等机构的科学家们通过研究揭示了血管畸形是如何在小鼠体内发生的,相关研究结果或有望帮助开发治疗人类视网膜疾病的新型疗法。
2022-08-24